上海2024年4月9日 /美通社/ -- 2024年4月9日，和譽(yù)醫(yī)藥（港交所代碼：02256）宣布，其已于3月29日在全球范圍內(nèi)完成"一項(xiàng)評(píng)估匹米替尼（Pimicotinib, ABSK021）在腱鞘巨細(xì)胞瘤患者中有效性和安全性的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、多中心III期臨床研究（方案編號(hào): ABSK021-301）"的全部患者入組。此前，匹米替尼于2022年10月獲中國(guó)CDE臨床III期批準(zhǔn)，2023年3月獲美國(guó)FDA臨床III期批準(zhǔn)，2023年9月獲歐洲EMA臨床III期批準(zhǔn)。此項(xiàng)研究也是腱鞘巨細(xì)胞瘤疾病領(lǐng)域首個(gè)在中國(guó)、美國(guó)、加拿大和歐洲同步開(kāi)展的全球III期研究，目前已在全球30多家中心完成全部94例受試者入組給藥，超額完成90例的原定目標(biāo)，其中歐美受試者人數(shù)占比過(guò)半。

匹米替尼是和譽(yù)醫(yī)藥獨(dú)立自主研發(fā)的一款全新口服、高選擇性、高活性CSF-1R小分子抑制劑，已獲得中美歐三地突破性治療藥物和優(yōu)先藥物認(rèn)定，以及美國(guó)快速通道認(rèn)定，并于2024年1月獲得歐洲孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療不可手術(shù)的腱鞘巨細(xì)胞瘤?？焖偻ǖ勒J(rèn)定及突破性療法認(rèn)定將加速匹米替尼在全球上市的步伐。

2023年，和譽(yù)醫(yī)藥與默克簽署授權(quán)合約。根據(jù)合約條款，和譽(yù)醫(yī)藥授予默克在中國(guó)內(nèi)地、中國(guó)臺(tái)灣、中國(guó)香港和中國(guó)澳門(mén)，針對(duì)匹米替尼就所有適應(yīng)癥進(jìn)行商業(yè)化的許可及匹米替尼全球范圍內(nèi)商業(yè)化權(quán)利的獨(dú)家選擇權(quán)。

腱鞘巨細(xì)胞瘤 (TGCT)是一種局部浸潤(rùn)性軟組織腫瘤，最常見(jiàn)于關(guān)節(jié)滑膜、滑囊或腱鞘，臨床表現(xiàn)為受累關(guān)節(jié)疼痛和僵硬、腫脹、出血性關(guān)節(jié)積液、關(guān)節(jié)周?chē)訝€、軟骨退化和繼發(fā)性骨關(guān)節(jié)炎，嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量。目前，中國(guó)和歐洲尚無(wú)針對(duì)該疾病的治療藥物，中美歐地區(qū)TGCT患者的臨床治療需求尚未被滿(mǎn)足。除腱鞘巨細(xì)胞瘤適應(yīng)癥外，和譽(yù)醫(yī)藥也在積極探索匹米替尼在多種實(shí)體瘤中的臨床潛力，并獲NMPA批準(zhǔn)開(kāi)展針對(duì)慢性移植物抗宿主病(cGVHD)的II期臨床試驗(yàn)和針對(duì)晚期胰腺癌的II期臨床試驗(yàn)。

ABSK021-301 III期試驗(yàn)

ABSK021-301是一項(xiàng)評(píng)估匹米替尼在腱鞘巨細(xì)胞瘤患者中的有效性和安全性的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的全球多中心III 期臨床研究。試驗(yàn)包括Part 1 和Part 2 兩個(gè)階段。在Part 1中，符合條件的受試者將被隨機(jī)分配至匹米替尼 治療組或匹配的安慰劑組，并在雙盲條件下接受50mg QD 的匹米替尼或匹配的安慰劑治療，每28 天為一個(gè)周期，直到完成Part 1 部分的研究。完成Part 1 研究的受試者將有資格繼續(xù)參與Part 2 的研究。Part 2 研究是一個(gè)開(kāi)放標(biāo)簽的治療階段，進(jìn)入本階段的所有受試者都將接受50mg QD 開(kāi)放標(biāo)簽的匹米替尼 治療，直至完成24周的給藥或退出研究。研究計(jì)劃入組約90例受試者，主要終點(diǎn)是基于盲態(tài)的獨(dú)立評(píng)審委員會(huì)（BIRC）評(píng)估的25 周客觀緩解率（ORR）。