上海2023年11月7日 /美通社/ -- 在第六屆中國國際進(jìn)口博覽會(huì)上，諾華中國宣布攜手PNH病友之家在PNH（陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥）領(lǐng)域開展深度合作，建設(shè)跨國藥企與國內(nèi)患者組織在患者溝通領(lǐng)域的合作范本。作為諾華踐行"以患者為中心"承諾的又一重要實(shí)踐，諾華將通過PNH病友之家與患者開展系統(tǒng)化的溝通和互動(dòng)，致力于發(fā)掘在患者旅程中的痛點(diǎn)，更好地滿足實(shí)際需求，推動(dòng)改善疾病認(rèn)知、促進(jìn)新藥可及、減輕疾病負(fù)擔(dān)，讓患者在與這一罕見病的長期抗?fàn)幹谐鋵?shí)信心、收獲關(guān)愛，創(chuàng)想健康未來。

契合患者真實(shí)需求，攜手重塑患者醫(yī)療體驗(yàn)

基于此次合作，諾華將邀請(qǐng)PNH病友之家活躍在全國各地的患者代表作為顧問，成立PNH患者顧問委員會(huì)，定期討論收集患者反饋和意見，為未來的產(chǎn)品創(chuàng)新和服務(wù)創(chuàng)新提供借鑒。這也是諾華首次在中國建立單一病種領(lǐng)域的患者顧問委員會(huì)。同時(shí)，諾華也將全力支持PNH病友之家在科普教育、患者關(guān)愛等方面的日常工作，幫助醫(yī)患群體及全社會(huì)建立正確的疾病認(rèn)知，助力提升疾病的診療管理水平。本月末，諾華就將支持PNH病友之家開展首次患者關(guān)愛日活動(dòng)。未來，雙方將持續(xù)共同探索更多元化、持續(xù)性的合作模式，為患者傳遞真正有價(jià)值的改變和關(guān)愛。

PNH病友之家發(fā)起人佳佳表示："PNH病友之家是從患者中成長和發(fā)展起來的組織，我們深知患者的痛點(diǎn)和需求，致力于推動(dòng)PNH從‘難診難治'走向‘可診可治'。諾華在創(chuàng)新藥物研發(fā)和患者關(guān)愛方面的成果有目共睹。今天我們非常高興能夠和諾華達(dá)成合作，開啟服務(wù)中國PNH患者群體的新篇章。未來我們將攜手諾華，為更多病友提供覆蓋更廣、更切合痛點(diǎn)的服務(wù)與支持，改善生命質(zhì)量，共赴健康未來。"

諾華中國總裁張穎表示："我非常高興能夠與PNH病友之家建立合作，聆聽患者心聲，并反之造福于患者。一直以來，聚焦患者，縮短及改善患者旅程，重塑患者醫(yī)療體驗(yàn)是諾華的戰(zhàn)略重點(diǎn)之一，也是我們一如既往的初心。此次與PNH之家的合作是諾華攜手醫(yī)藥生態(tài)圈賦能患者的又一創(chuàng)新嘗試，我們期待繼續(xù)與患者開展貫穿全產(chǎn)品生命周期的持續(xù)性、系統(tǒng)化溝通，促進(jìn)創(chuàng)新研發(fā)與藥物可及，為患者提供多方位支持，也為建設(shè)健康中國貢獻(xiàn)諾華的力量。"

PNH治療曙光初現(xiàn)，照亮患者生命希望

PNH是一種血液系統(tǒng)罕見病，常見于30-40歲人群^[1]，主要臨床表現(xiàn)為血管內(nèi)溶血、潛在的造血功能衰竭和血栓形成傾向^[2]，于2018年被納入我國《第一批罕見病目錄》。在實(shí)際的臨床診斷中，由于PNH較低的發(fā)病率，導(dǎo)致其容易被忽視，常造成漏診和誤診^[3]。臨床上，PNH也一直缺乏有效的治療藥物，已上市的C5補(bǔ)體抑制劑由于持續(xù)性C3介導(dǎo)的血管外溶血^[4]，部分患者仍無法擺脫輸血依賴，同時(shí)，靜脈注射和皮下注射給藥也影響了患者的生活質(zhì)量。

北京協(xié)和醫(yī)院血液內(nèi)科韓冰教授表示："盡管近年來國內(nèi)的PNH治療取得飛躍進(jìn)展，但很多時(shí)候，患者依然無法避免遭遇診斷難、保障少、用藥貴等難題。一旦患病，不僅會(huì)影響患者的生命健康，還會(huì)對(duì)心理健康和家庭生活帶來巨大的陰霾。此次諾華和PNH病友之家的合作，搭建起了多方溝通的橋梁，對(duì)于PNH疾病領(lǐng)域的創(chuàng)新發(fā)展具有重要意義。我們期待在藥企、患者組織以及醫(yī)療機(jī)構(gòu)的共同努力下，讓患者收獲延續(xù)生命的可能和更美好的生活。"

2023年6月，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）正式受理諾華創(chuàng)新藥iptacopan（LNP023）膠囊的上市許可申請(qǐng)并將其納入優(yōu)先審評(píng)程序，其擬定適應(yīng)癥為用于成人PNH患者的治療。Iptacopan是由諾華研發(fā)的首個(gè)靶向補(bǔ)體旁路途徑B因子的口服抑制劑，不僅可抑制血管內(nèi)溶血和血管外溶血，口服給藥方式也可以提高患者的依從性，改善患者的用藥體驗(yàn)。這一突破性的藥物有望打破現(xiàn)有治療格局，為PNH患者帶來全新治療選擇，助力其重獲健康和希望。

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