上海2023年10月18日 /美通社/ -- 2023年10月14日，由寇德罕見(jiàn)病基金會(huì)主辦、翰森制藥等企業(yè)支持的《"破局最后一公里"——罕見(jiàn)病國(guó)談藥落地情況調(diào)研報(bào)告及政策建議（2023）》（以下簡(jiǎn)稱"報(bào)告"）發(fā)布會(huì)在上海舉行。報(bào)告顯示，與其他談判藥品相比，罕見(jiàn)病國(guó)談藥存在醫(yī)療機(jī)構(gòu)配備進(jìn)展較慢、地域覆蓋水平較低和可負(fù)擔(dān)水平較差的特點(diǎn)。因此，來(lái)自醫(yī)院、醫(yī)保、醫(yī)藥等領(lǐng)域的十余位與會(huì)專家在現(xiàn)場(chǎng)呼吁提高對(duì)罕見(jiàn)病患者用藥難問(wèn)題的關(guān)注，共同疏解罕見(jiàn)病國(guó)談藥落地"最后一公里"堵點(diǎn)。

罕見(jiàn)病國(guó)談藥落地堵點(diǎn)重重

近年來(lái)，為實(shí)現(xiàn)罕見(jiàn)病患者"病有所醫(yī)，醫(yī)有所藥，藥有所保，保有所得"，政府從罕見(jiàn)病藥物研發(fā)、上市、監(jiān)管、定價(jià)與報(bào)銷、供應(yīng)等方面制定了相應(yīng)的保障和鼓勵(lì)政策。其中，國(guó)家醫(yī)保談判是推動(dòng)罕見(jiàn)病藥物醫(yī)保準(zhǔn)入的重要機(jī)制。截至目前，歷年來(lái)通過(guò)國(guó)談納入醫(yī)保的罕見(jiàn)病藥品共有30種，在本次報(bào)告調(diào)研期間仍處于協(xié)議期內(nèi)的藥品共有26種。這30種罕見(jiàn)病國(guó)談藥涉及18個(gè)罕見(jiàn)病病種，對(duì)應(yīng)的國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病患者接近80萬(wàn)人。

然而，罕見(jiàn)病藥品談判成功并納入國(guó)家醫(yī)保僅僅是提升罕見(jiàn)病藥品可及性的第一步，罕見(jiàn)病國(guó)談藥品真正落地還需經(jīng)歷掛網(wǎng)采購(gòu)、醫(yī)院準(zhǔn)入等環(huán)節(jié)。

罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)是我國(guó)為了加強(qiáng)罕見(jiàn)病管理、提高罕見(jiàn)病診療水平而特意組建的醫(yī)療協(xié)作體系，由分布在全國(guó)各省區(qū)市的324家醫(yī)院組成，這些醫(yī)院總體上引領(lǐng)著我國(guó)罕見(jiàn)病治療水平的發(fā)展，也深刻影響著我國(guó)罕見(jiàn)病創(chuàng)新療法和藥物的臨床使用和推廣。但在本次調(diào)研中，可獲得率最高的罕見(jiàn)病國(guó)談藥品種也僅僅覆蓋了37%的協(xié)作網(wǎng)醫(yī)院；而可獲得率最低的品種的協(xié)作網(wǎng)醫(yī)院覆蓋率更是低至3%。這意味著，即便是在診療水平較強(qiáng)的罕見(jiàn)病協(xié)作網(wǎng)醫(yī)院，罕見(jiàn)病患者長(zhǎng)期用藥的可及性和便利性依然面臨著巨大的挑戰(zhàn)。

除了進(jìn)院難，罕見(jiàn)病國(guó)談藥還面臨著門診用藥保障水平不足、住院用藥受DRG/DIP支付限制、藥店購(gòu)藥"雙通道"政策不暢通等諸多現(xiàn)實(shí)問(wèn)題。

多方合力，破局最后一公里

作為談判藥品臨床合理使用的第一責(zé)任人，醫(yī)療機(jī)構(gòu)對(duì)于罕見(jiàn)病國(guó)談藥的配備水平總體偏低。由于部分罕見(jiàn)病藥品（如用于治療NMOSD的伊奈利珠單抗）是對(duì)應(yīng)病種在國(guó)內(nèi)唯一納入醫(yī)保的特異性藥品，其可及性問(wèn)題對(duì)罕見(jiàn)病患者的治療影響重大。

為此，報(bào)告建議，各地醫(yī)保部門應(yīng)明確罕見(jiàn)病國(guó)談藥不受醫(yī)療機(jī)構(gòu)醫(yī)保總額限制，可進(jìn)行單獨(dú)核算支付；各地衛(wèi)健部門應(yīng)保證罕見(jiàn)病國(guó)談藥不受醫(yī)療機(jī)構(gòu)藥占比等考核指標(biāo)限制；鼓勵(lì)罕見(jiàn)病協(xié)作網(wǎng)醫(yī)院對(duì)罕見(jiàn)病國(guó)談藥"應(yīng)配盡配"，同時(shí)保證罕見(jiàn)病國(guó)談藥的進(jìn)院延續(xù)性等。

針對(duì)罕見(jiàn)病門診用藥保障水平不足的問(wèn)題，報(bào)告建議各省級(jí)醫(yī)保部門出臺(tái)特種病門診保障制度，并建議將罕見(jiàn)病國(guó)談藥納入門診特藥目錄，擴(kuò)大門診對(duì)于罕見(jiàn)病患者的保障范圍，減少不必要的罕見(jiàn)病患者住院治療，避免醫(yī)療資源浪費(fèi)。

對(duì)于罕見(jiàn)病患者住院用藥受DRG/DIP支付限制的問(wèn)題，報(bào)告則建議將罕見(jiàn)病國(guó)談藥納入單獨(dú)支付或除外支付范圍，不進(jìn)行DRG結(jié)算。

另外，考慮到當(dāng)前罕見(jiàn)病國(guó)談藥進(jìn)院仍存在困難、政策體系未完全理順的現(xiàn)實(shí)，可進(jìn)一步發(fā)揮零售藥店作為藥品供應(yīng)補(bǔ)充的重要作用。然而部分地區(qū)的"雙通道"藥店存在信息公開(kāi)程度低，藥品配送、輸注流程及責(zé)任劃分不明晰等問(wèn)題，導(dǎo)致罕見(jiàn)病患者難以通過(guò)"雙通道"藥店渠道實(shí)現(xiàn)用藥。為此，報(bào)告建議各地醫(yī)保部門及時(shí)將罕見(jiàn)病國(guó)談藥納入"雙通道"藥品目錄，推動(dòng)國(guó)談藥電子處方從醫(yī)院向藥店流轉(zhuǎn)，明確"雙通道"外配的注射類罕見(jiàn)病國(guó)談藥的各方權(quán)責(zé)，保障患者用藥安全。