中國上海和美國馬薩諸塞州劍橋2023年9月18日 /美通社/ -- 再鼎醫(yī)藥（納斯達(dá)克股票代碼：ZLAB；香港聯(lián)交所股份代號：9688）今日宣布，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心授予艾加莫德α注射液（皮下注射）突破性治療認(rèn)定，用于治療慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)?。–IDP）患者。艾加莫德皮下注射的突破性治療認(rèn)定是基于ADHERE研究中全球和中國入組患者數(shù)據(jù)的支持。

再鼎醫(yī)藥總裁，中樞神經(jīng)系統(tǒng)、自身免疫及感染性疾病領(lǐng)域全球開發(fā)負(fù)責(zé)人Harald Reinhart博士表示："我們很高興藥品審評中心授予了艾加莫德皮下注射突破性治療認(rèn)定，認(rèn)可艾加莫德這一創(chuàng)新的治療選擇在CIDP患者治療中的前景。艾加莫德皮下注射已經(jīng)證實了能夠為CIDP患者提供具有臨床意義的癥狀改善而且?guī)椭颊叻€(wěn)定疾病。CIDP現(xiàn)有的治療選擇十分有限，患者普遍因長期依賴糖皮質(zhì)激素或靜脈注射免疫球蛋白治療而導(dǎo)致諸多問題。ADHERE研究顯示了艾加莫德的療效和安全性優(yōu)勢。我們對艾加莫德皮下注射在CIDP治療中的潛力倍感興奮，并將積極配合藥監(jiān)部門，盡快讓這一藥物惠及亟需的國內(nèi)患者。"

突破性治療認(rèn)定的審評政策旨在促進(jìn)具有明顯臨床優(yōu)勢的藥物的研發(fā)和快速審批，這些藥物可以用于防治那些嚴(yán)重危及生命或嚴(yán)重影響生存質(zhì)量，且目前尚無有效防治手段的疾病。

2023年7月，再鼎醫(yī)藥及其合作伙伴argenx公布了艾加莫德皮下注射用于治療CIDP成人患者的ADHERE研究的陽性初步結(jié)果。

• 達(dá)到主要研究終點 (p=0.000039)；與安慰劑相比，艾加莫德皮下注射可降低復(fù)發(fā)風(fēng)險61% (HR: 0.39 95% CI: 0.25; 0.61)
• 在開放標(biāo)簽A階段，67%的患者確認(rèn)出現(xiàn)臨床改善（ECI），表明IgG自身抗體在CIDP的生物學(xué)機(jī)制中發(fā)揮著重要作用
• 安全性和耐受性與已確認(rèn)的衛(wèi)偉迦®安全性特征一致

ADHERE研究中，對中國入組患者的亞組分析顯示，其結(jié)果與全球研究結(jié)果一致。

• 中國內(nèi)地患者亞組分析顯示，與安慰劑相比，艾加莫德皮下注射可降低復(fù)發(fā)風(fēng)險69%
• 中國內(nèi)地患者中的應(yīng)答水平和全球人群相似，接受開放標(biāo)簽艾加莫德皮下注射治療的中國內(nèi)地患者中，78%確認(rèn)出現(xiàn)臨床改善（ECI）
• 在中國內(nèi)地患者亞組人群中，艾加莫德皮下注射的安全性與全球人群中觀察到的一致。

關(guān)于ADHERE研究設(shè)計

ADHERE研究是一項多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照試驗，由argenx公司發(fā)起，旨在評估艾加莫德皮下注射治療慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)病 (CIDP) 的效果。ADHERE納入了322名CIDP成人患者，包括未經(jīng)治療（≥6 個月未接受活性治療）或正在接受免疫球蛋白或糖皮質(zhì)激素治療的患者。研究中，再鼎醫(yī)藥在大中華區(qū)（中國內(nèi)地、香港、臺灣和澳門地區(qū)）入組了患者。該研究包括開放標(biāo)簽 A階段，隨后是隨機(jī)、安慰劑對照B階段。在進(jìn)入A階段并接受艾加莫德皮下注射治療前，CIDP的診斷需得到獨立專家小組的確認(rèn)?；颊呤紫冗M(jìn)入導(dǎo)入期，停止所有正在進(jìn)行的CIDP治療，他們的疾病必須表現(xiàn)出活動性，并且在至少一種CIDP臨床評估工具（包括 INCAT、I-RODS 或平均握力）上出現(xiàn)有臨床意義的惡化。未經(jīng)治療的患者有近期病情惡化的證據(jù)能夠跳過導(dǎo)入期。進(jìn)入B階段前，患者需出現(xiàn)艾加莫德皮下注射治療下的臨床改善（ECI）。ECI是通過INCAT分?jǐn)?shù)降低，或I-RODS或平均握力改善定義的，如果這些量表在導(dǎo)入期間表現(xiàn)出惡化。在B階段，患者被隨機(jī)分配接受艾加莫德皮下注射或安慰劑治療，療程最長至48周。主要終點為基于至首次校正后INCAT惡化（即復(fù)發(fā)）時間的風(fēng)險比（HR）。B階段后，所有患者都可以選擇轉(zhuǎn)入開放標(biāo)簽擴(kuò)展研究以接受艾加莫德皮下注射治療。

CIDP在中國

目前慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)病（CIDP）的治療方案主要是糖皮質(zhì)激素和靜脈注射免疫球蛋白（IVIg），血漿置換（PLEX）通常用于難治性患者。然而，在包括中國在內(nèi)的全球很多地區(qū)，PLEX或IVIg的獲取途徑有限。由于大多數(shù)患者需要長期治療，對于中國CIDP患者來說，有效、耐受性好且便捷的替代治療方案仍存在巨大的未滿足需求。

關(guān)于艾加莫德皮下注射

艾加莫德皮下注射是由人IgG1抗體的Fc片段艾加莫德α靜脈輸注（商品名衛(wèi)偉迦®）和重組人透明質(zhì)酸酶PH20（rHuPH20）共同配制，使用Halozyme的ENHANZE®藥物遞送技術(shù)將生物制劑通過皮下注射給藥。艾加莫德皮下注射可與新生兒Fc受體（FcRn）結(jié)合，使循環(huán)IgG水平降低。

艾加莫德α注射液（皮下注射）是皮下注射劑型的艾加莫德α注射液和重組人透明質(zhì)酸酶PH20的中國國際非專利藥品名稱。其在美國以VYVGART Hytrulo的商品名上市，在其他地區(qū)獲批后可能以不同的商品名上市。

再鼎醫(yī)藥與argenx達(dá)成獨家許可協(xié)議，在大中華區(qū)（中國內(nèi)地、香港、澳門和臺灣地區(qū)）開發(fā)和商業(yè)化艾加莫德。