上海2023年4月25日 /美通社/ -- 北京時(shí)間2023年4月25日，君實(shí)生物（1877.HK，688180.SH）宣布，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已受理公司自主研發(fā)的重組人源化抗PCSK9單克隆抗體注射液JS002兩項(xiàng)適應(yīng)癥的上市申請(qǐng)，用于治療：1）原發(fā)性高膽固醇血癥（包括雜合子型家族性和非家族性）和混合型血脂異常；2）用于成人或12歲以上青少年的純合子型家族性高膽固醇血癥。申報(bào)規(guī)格分別為150mg（1ml）/支（預(yù)充式注射器）、150mg（1ml）/支（預(yù)充式自動(dòng)注射器）。

根據(jù)《中國(guó)血脂管理指南（2023年）》，近年來(lái)，中國(guó)人群的血脂水平及血脂異常患病率均呈上升趨勢(shì)，成人血脂異常的總體患病率高達(dá)35.6%。血脂異常，尤其是低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平升高是動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾?。ˋSCVD）的致病性危險(xiǎn)因素，降低LDL-C水平可顯著減少ASCVD的發(fā)病及死亡危險(xiǎn)。雖然現(xiàn)有的以他汀類藥物為基礎(chǔ)的降脂治療可顯著降低LDL-C水平及ASCVD風(fēng)險(xiǎn)，但ASCVD高風(fēng)險(xiǎn)人群的LDL-C降脂達(dá)標(biāo)率現(xiàn)狀仍然堪憂，尤其是ASCVD超高危/極高?；颊?，LDL-C達(dá)標(biāo)率更低，臨床上仍存在較大的未滿足的降脂治療需求。

純合子型家族性高膽固醇血癥（HoFH）是由遺傳因素（主要是LDLR基因突變）所致的家族性高膽固醇血癥，是一種嚴(yán)重的可危及生命的罕見(jiàn)疾病。HoFH患者自出生就暴露在極高的LDL-C水平（通常＞13mmol/L）中，大多在青少年時(shí)期即出現(xiàn)廣泛的動(dòng)脈硬化，若不積極治療，大多數(shù)患者會(huì)在30歲之前死亡。由于HoFH患者LDL-C水平異常升高，現(xiàn)有的以他汀類藥物為基礎(chǔ)的強(qiáng)化降脂治療（包括降脂藥物的聯(lián)合應(yīng)用），仍不能達(dá)到指南推薦的目標(biāo)，無(wú)法滿足HoFH患者的降脂治療需求，HoFH患者仍處于極高的心血管風(fēng)險(xiǎn)中。

PCSK9抑制劑作為強(qiáng)效降低LDL-C水平的新型降脂藥物，已得到國(guó)內(nèi)外血脂管理指南的推薦，并得到臨床醫(yī)生的廣泛認(rèn)可。

本次新藥上市申請(qǐng)主要基于三項(xiàng)注冊(cè)臨床試驗(yàn)（JS002-003、JS002-004、JS002-006）。其中，JS002-003和JS002-006是在原發(fā)性高膽固醇血癥（包括雜合子型家族性和非家族性）和混合型高脂血癥患者中完成的兩項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的III期臨床研究，JS002-004是在HoFH患者中完成的一項(xiàng)單臂、開(kāi)放標(biāo)簽的II期臨床研究。

北部戰(zhàn)區(qū)總醫(yī)院韓雅玲院士表示：“我國(guó)心血管疾病預(yù)防工作任重而道遠(yuǎn)，強(qiáng)化血脂管理是實(shí)現(xiàn)健康中國(guó)戰(zhàn)略目標(biāo)的重要一環(huán)。JS002的臨床研究結(jié)果顯示其療效和安全性均可與已上市的進(jìn)口同類產(chǎn)品相媲美，目前尚無(wú)國(guó)產(chǎn)PCSK9單抗藥物上市，期待JS002早日在臨床使用，為改善我國(guó)的血脂管理添磚助力，為推動(dòng)我國(guó)心血管事件拐點(diǎn)早日到來(lái)貢獻(xiàn)力量?！?/p>

君實(shí)生物全球研發(fā)總裁鄒建軍博士表示：“JS002是君實(shí)生物慢性代謝管線中首款進(jìn)入商業(yè)化申報(bào)階段的產(chǎn)品。此次獲得上市申請(qǐng)受理的兩項(xiàng)適應(yīng)癥既廣泛覆蓋了原發(fā)性高膽固醇血癥、混合型高脂血癥患者的臨床需求，更關(guān)注到了易被忽略的臨床罕見(jiàn)性疾病HoFH患者群體，充分體現(xiàn)了君實(shí)生物以患者為中心的臨床研發(fā)理念。我們期待JS002能夠早日獲批上市，為患者帶來(lái)新的治療選擇?！?/p>

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