中國蘇州、美國馬塞諸塞州劍橋和荷蘭鹿特丹2023年3月6日 /美通社/ -- 和鉑醫(yī)藥（股票代碼：02142.HK），一家專注于腫瘤及免疫領(lǐng)域創(chuàng)新抗體療法發(fā)現(xiàn)、開發(fā)及商業(yè)化的全球生物醫(yī)藥公司今日宣布，巴托利單抗（HBM9161）治療全身型重癥肌無力（gMG）的III期臨床試驗取得積極研究結(jié)果。這是公司發(fā)展歷程中的重大里程碑，標(biāo)志著和鉑醫(yī)藥首款完成III期臨床試驗的產(chǎn)品正式進(jìn)入商業(yè)化準(zhǔn)備階段，有望盡快惠及中國全身型重癥肌無力患者。

該關(guān)鍵臨床研究旨在確認(rèn)巴托利單抗在治療中國全身型重癥肌無力患者時的療效及安全性。III期臨床試驗結(jié)果符合主要研究終點及關(guān)鍵次要研究終點，同時其治療總體上安全且耐受性良好，未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號。這是巴托利單抗在全球范圍內(nèi)的首個關(guān)鍵性試驗積極結(jié)果。

巴托利單抗臨床試驗首席研究者、復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師趙重波教授表示："FcRn靶點是目前全身型重癥肌無力治療領(lǐng)域的關(guān)注熱點，而巴托利單抗為首個在中國全身型重癥肌無力人群中被證實屬有效及安全的抗FcRn療法。繼II期臨床研究取得積極結(jié)果之后，和鉑醫(yī)藥的巴托利單抗III期臨床研究通過申辦方、研究者和受試者的共同努力，在新冠疫情期間克服種種困難，10個月完成132例受試者入組，并于2023年1月14日完成最后1例受試者出組訪視，在中國重癥肌無力人群中獲得了令人振奮的療效性和安全性數(shù)據(jù)，體現(xiàn)了其起效快、改善程度深和安全性好的特點，是中國第一個成功的重癥肌無力治療關(guān)鍵性臨床III期研究，為相關(guān)新藥研發(fā)樹立了新的里程碑，通過高級別循證醫(yī)學(xué)證據(jù)進(jìn)一步夯實了FcRn拮抗劑在重癥肌無力治療中的地位，同時展示了中國臨床研究者獨(dú)立組織完成創(chuàng)新藥在罕見病領(lǐng)域高質(zhì)量臨床研究的強(qiáng)大能力。"

和鉑醫(yī)藥創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官王勁松博士表示："這一突破性療法為由致病性IgG介導(dǎo)的各類自身免疫性疾病領(lǐng)域帶來了重大進(jìn)展，能滿足當(dāng)前巨大的醫(yī)療需求，尤其體現(xiàn)在全身型重癥肌無力患者中，進(jìn)一步填補(bǔ)治療空白。

過去幾年間，盡管面臨新冠疫情帶來的巨大挑戰(zhàn)，我們?nèi)员殖兄Z、高效推進(jìn)，在既定計劃內(nèi)不斷收獲巴托利單抗的優(yōu)異臨床數(shù)據(jù)。該項臨床試驗的成功，證明了整個和鉑團(tuán)隊的臨床開發(fā)能力和以患者需求為中心的創(chuàng)新奉獻(xiàn)精神，同時更反映出公司穩(wěn)步擴(kuò)大的商業(yè)價值。我們對巴托利單抗未來的應(yīng)用前景充滿信心，期待其能盡快惠及病患。我們也將繼續(xù)基于公司核心平臺價值，發(fā)揮創(chuàng)新研發(fā)能力，加速推進(jìn)全球臨床管線開發(fā)，以提升全球患者的生命質(zhì)量。"

巴托利單抗于2021年初獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局授予的"突破性治療認(rèn)證"，并于同年8月完成針對中國全身型重癥肌無力患者的概念驗證研究。2022年10月，和鉑醫(yī)藥與石藥集團(tuán)全資子公司恩必普藥業(yè)有限公司達(dá)成協(xié)議，在大中華區(qū)共同開發(fā)巴托利單抗，和鉑醫(yī)藥負(fù)責(zé)巴托利單抗在中國針對全身型重癥肌無力的全完整臨床實驗的設(shè)計與執(zhí)行, 并將根據(jù)產(chǎn)品年度凈銷售額獲得分層銷售提成。

關(guān)于全身型重癥肌無力（gMG）

重癥肌無力（MG）是一種由抗乙酰膽堿受體（AChR）免疫球蛋白G（IgG）抗體和抗肌肉特異性酪氨酸激酶（Anti-MuSK）IgG等抗體介導(dǎo)的獲得性自身免疫性疾病，該疾病導(dǎo)致神經(jīng)肌肉接頭傳遞受損，表現(xiàn)為骨骼肌收縮無力。患者常有眼肌表現(xiàn)，約85%的患者會出現(xiàn)眼肌以外的癥狀，發(fā)展為全身型重癥肌無力（gMG），甚至發(fā)生肌無力危象。

目前MG的主要治療方法包括膽堿酯酶抑制劑及糖皮質(zhì)激素以及免疫抑制劑，但其療效及安全性不能滿足各類患者的臨床需求。減少致病性IgG自身抗體是MG治療中一種病理生理機(jī)制驅(qū)動的解決方案，如血漿置換和靜脈注射免疫球蛋白等，然而，該類治療方案由于可及性、安全性和經(jīng)濟(jì)成本等問題導(dǎo)致臨床仍存在大量未被滿足的需求。

關(guān)于巴托利單抗（HBM9161）

巴托利單抗（HBM9161）是一種全人源單克隆抗體（mAb），可阻斷FcRn-IgG相互結(jié)合，加速體內(nèi)IgG的清除，從而達(dá)到有效治療致病性IgG介導(dǎo)的自身免疫性疾病的效果。在重癥肌無力的II期研究中，巴托利單抗可快速、顯著地緩解臨床癥狀，改善患者的生活質(zhì)量。早期研究表明巴托利單抗具有良好耐受性，可迅速降低多種自身免疫疾病患者體內(nèi)IgG水平。

關(guān)于和鉑醫(yī)藥

和鉑醫(yī)藥（股票代碼：02142.HK）是一家專注于腫瘤及免疫性疾病領(lǐng)域創(chuàng)新藥研發(fā)及商業(yè)化的全球化生物制藥企業(yè)。公司通過自主研發(fā)、聯(lián)合開發(fā)及多元化的合作模式快速拓展創(chuàng)新藥研發(fā)管線。

和鉑自有的抗體技術(shù)平臺Harbour Mice^®可生成雙重、雙輕鏈（H2L2）和僅重鏈（HCAb）形式的全人源單克隆抗體?；贖CAb抗體平臺開發(fā)的免疫細(xì)胞銜接器（HBICE^®）雙抗技術(shù)能夠?qū)崿F(xiàn)傳統(tǒng)藥物聯(lián)合療法無法達(dá)到的抗腫瘤療效。Harbour Mice^®，HBICE^®與單B細(xì)胞克隆篩選平臺共同組成了和鉑的下一代創(chuàng)新治療性抗體研發(fā)引擎。更多資訊，請訪問：www.harbourbiomed.com