2022年在美國基因與細胞治療學會(ASGCT)、歐洲基因與細胞治療學會(ESGCT) 及世界肌肉學會年會上發(fā)表的動物數(shù)據(jù)顯示，在通過靜脈注射治療SMA小鼠模型中，該基因療法在多個關鍵終點上表現(xiàn)優(yōu)于基準療法，且表現(xiàn)出更少的肝臟毒性。基準療法中所使用的載體與世界上唯一獲批的治療SMA的基因療法的載體相似。北海康成贊助了該項研究，并將繼續(xù)評估這一新型基因療法與目前的標準治療方案相比可能具有的額外優(yōu)勢。

此外，北海康成宣布已完成LogicBio® Therapeutics用于治療法布雷病和龐貝氏病而開發(fā)的基因治療產(chǎn)品的全部技術轉(zhuǎn)讓。根據(jù)修訂后的協(xié)議，北?？党杀Ａ袅嘶诟伟邢蛳傧嚓P病毒(AAV)衣殼sL65的法布雷病和龐貝氏病基因療法項目的全球獨家許可。北?？党蛇€取得LogicBio用于法布雷病和龐貝氏病基因療法專有制造工藝的非獨家全球授權。此外，新協(xié)議不再保留原始協(xié)議中公司獲得的可研發(fā)基于sL65的針對另外兩個適應癥基因療法的選擇權以及對大中華區(qū)的LB-001（一種甲基丙二酸血癥的研究性療法）的選擇權。

北?？党芍扑幱邢薰镜膭?chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官薛群博士表示：“我們與馬薩諸塞州立大學醫(yī)學院共同開發(fā)了這一有望成為治療SMA的同類最佳基因療法，并且擁有該療法的全球權利。此外，我們在馬薩諸塞州伯靈頓開設的北?？党尚乱淮鷦?chuàng)新技術研發(fā)中心也已經(jīng)投入運營。我們將積極開發(fā)治療包括SMA、法布雷病及龐貝氏病在內(nèi)的罕見病的潛在同類最佳基因療法，以改善這些疾病的治療選擇非常有限的現(xiàn)狀。”

Penelope Booth Rockwell生物醫(yī)學研究教授、微生物與生理系統(tǒng)教授、紅瑞(Horae)基因治療中心主任和李偉波罕見病研究所聯(lián)席所長高光坪博士表示：“新型hSMN1 AAV基因治療載體由內(nèi)源性SMN1啟動子和密碼子優(yōu)化的人源SMN1基因組成，與基準載體相比，其療效和安全性有明顯改善，從而支持對該療法的進一步臨床開發(fā)。我們對北?？党砷_發(fā)這一脊髓性肌萎縮癥基因療法的能力充滿信心，并希望通過該療法最終可以幫助到更多遭受此災難性疾病折磨的患者和家庭。”

關于第二代基因療法

新型第二代基因療法(scAAV9-SMN1p-co-hSMN1)是一種在內(nèi)源性啟動子控制下表達密碼子優(yōu)化的人源SMN1基因的自互補AAV9基因療法。在小鼠脊髓性肌萎縮癥(SMA)模型研究中，與靜脈給藥的基準基因療法相比，第二代療法表現(xiàn)出更長的壽命、更好的運動功能恢復和更完整的神經(jīng)肌肉接頭神經(jīng)支配，而沒有基準載體所見的肝臟毒性。基準載體與已獲批準的SMA基因療法中使用的載體相似，在巨細胞病毒增強子(cytomegalovirus enhancer)及雞β－ 肌動蛋白(chicken β-actin)啟動子驅(qū)動表達人源SMN1 基因，以便在所有細胞類型中普遍表達，與基準載體不同的是，第二代基因療法載體采用了內(nèi)源性SMN1 啟動子控制在不同組織的基因表達的策略。有關數(shù)據(jù)在2022年的美國基因和細胞治療學會(ASGCT)、歐洲基因與細胞治療學會(ESGCT)及世界肌肉學會年會上公布。

該基因療法由北?？党砷_發(fā)，用于治療脊髓性肌萎縮癥。北?？党蓳碛腥颡毤议_發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化的權利。

關于脊髓性肌萎縮癥(SMA)

脊髓性肌萎縮癥(SMA)是一種由缺乏功能性運動神經(jīng)元存活基因1(SMN1)引起的罕見遺傳性疾病。該基因編碼為運動神經(jīng)元存活所必需的蛋白質(zhì)，缺乏則會導致運動神經(jīng)元快速且不可逆的損傷，從而引起衰弱性運動功能喪失，在大多數(shù)情況下可導致死亡。最常見的SMA1 在出生至6 個月期間發(fā)病，占SMA病例的60%（根據(jù)Cure  SMA）。如不治療，SMA1會導致進食及呼吸困難，或在兩歲前死亡。SMA2 在出生6 至24 個月期間發(fā)病。患者即使能夠自行坐立，也將無法行走，30%的患者在25歲前死亡(Cure SMA)。SMA3和SMA4則屬更為罕見、發(fā)病較晚的疾病類型，在兒童期至成年早期發(fā)病，也會導致運動功能喪失及死亡。根據(jù)spinalmuscularatrophy.net的資料，全世界每6,000至10,000名新生兒中，就有一名SMA患者。

目前，已獲批的SMA治療方案有限。即使近期有新方案獲批，仍存在大量未滿足的醫(yī)療需求。

北海康成制藥有限公司簡介

北?？党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞喎Q「北海康成」，股票代碼1228.HK）是一家在中國領先并專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司目前擁有13個具有可觀市場潛力的藥物資產(chǎn)組合，其中包括三種已獲批上市產(chǎn)品和10 個在研藥物。這些產(chǎn)品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應癥，比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補體介導的疾病、血友病A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病、神經(jīng)肌肉疾病以及膠質(zhì)母細胞瘤。北?？党傻男乱淮蚣夹g研發(fā)中心實驗室正在開發(fā)針對罕見遺傳病，包括龐貝氏癥、法布雷病、脊髓性肌萎縮癥(SMA)和其他神經(jīng)肌肉疾病的新型及潛在治愈性的基因療法，并與世界領先的研究人員和生物技術公司合作。來自SMA基因治療的動物數(shù)據(jù)已在美國基因和細胞治療學會(ASGCT)、歐洲基因和細胞治療學會(ESGCT)以及世界肌肉組織大會上發(fā)表。

公司的全球合作伙伴包括不限于Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫(yī)學院、華盛頓大學醫(yī)學部和Scriptr Global等。

如需了解更多關于北?？党芍扑幱邢薰镜馁Y訊 ，請訪問：www.canbridgepharma.com

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