百悅澤®是唯一在復(fù)發(fā)/難治性慢性淋巴細胞白血?。?/i>CLL）中對比億珂®（伊布替尼）獲得優(yōu)效性的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑
百悅澤®在既往未經(jīng)治療的CLL患者中與免疫化療對比同樣展現(xiàn)出優(yōu)效性
百悅澤®安全性良好，其房顫和房撲發(fā)生率比億珂®更低
中國北京，美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾2022年11月17日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球性生物科技公司。公司今日宣布，歐盟委員會（EC）已批準(zhǔn)百悅澤®（澤布替尼）用于治療初治（TN）或復(fù)發(fā)/難治性（R/R）慢性淋巴細胞白血?。–LL）成人患者。
百濟神州血液學(xué)首席醫(yī)學(xué)官Mehrdad Mobasher醫(yī)學(xué)博士及公共衛(wèi)生碩士表示："本次獲批對CLL患者和其醫(yī)生而言無疑是一個重要里程碑，為他們提供了全新、無需化療、可替代現(xiàn)有BTK抑制劑的另一種治療選擇。在各患者亞組中，無論患者風(fēng)險狀態(tài)，百悅澤®呈現(xiàn)出一致性的獲益?；诖?，我們認為百悅澤®有望成為新確診和復(fù)發(fā)/難治性CLL患者的優(yōu)先治療選擇。"
本次EC的批準(zhǔn)基于兩項3期臨床試驗的積極結(jié)果。這兩項試驗為在既往未經(jīng)治療的CLL患者中開展的SEQUOIA試驗（NCT03336333）和在R/R CLL患者中開展的ALPINE試驗（NCT03734016）。在這兩項試驗中，無論是與苯達莫司汀聯(lián)合利妥昔單抗（B+R）相比用于一線CLL治療，還是與伊布替尼相比用于R/R CLL治療，百悅澤®均呈現(xiàn)優(yōu)效性。百悅澤®是唯一經(jīng)獨立評審委員會（IRC）評估在R/R CLL中對比伊布替尼獲得優(yōu)效性的BTK抑制劑，其總緩解率（ORR）分別為80.4% 和72.9%（雙側(cè)p值 = 0.0264）[1]。此外，相比于伊布替尼，接受百悅澤®治療的患者中有更多的人在一年后仍維持緩解狀態(tài)（78%和90%）[1]。這兩項試驗中發(fā)生的不良事件與百悅澤®的總體安全性特征一致。在遞交相關(guān)申請之后，今年10月百濟神州宣布了在ALPINE頭對頭試驗的一項終期分析中，百悅澤®對比伊布替尼針對R/R CLL在無進展生存期終期分析中取得優(yōu)效性結(jié)果。
德國慕尼黑大學(xué)學(xué)術(shù)教學(xué)醫(yī)院慕尼黑診所血液腫瘤學(xué)負責(zé)人Clemens Wendtner教授表示："百悅澤®已經(jīng)呈現(xiàn)出具有臨床意義的改善，是超越第一代BTK抑制劑的全新一代BTK抑制劑，被證明在療效和安全性上都有顯著優(yōu)勢。由于CLL患者需要接受長期治療，確保用于該患者人群藥物的安全和可耐受至關(guān)重要。再加上靈活的劑量選擇，此項批準(zhǔn)為作為成人白血病最常見類型之一的CLL患者提供了一種具有變革性的治療選擇。"
百濟神州高級副總裁、歐洲地區(qū)負責(zé)人Gerwin Winter表示："對于在將百悅澤®提供給全球血液腫瘤患者這一目標(biāo)上所取得了重大進展，我們感到非常欣喜。對于這項重要獲批，我們將擁抱機遇，進一步擴大百濟神州在歐洲的業(yè)務(wù)，將這一創(chuàng)新治療選擇帶給歐洲各國的CLL患者。"
百悅澤®目前已在歐盟獲批用于治療既往接受過至少一種治療的華氏巨球蛋白血癥（WM）成人患者，或作為不適合接受免疫化療的WM患者的一線治療，以及用于治療既往接受過至少一種抗CD20療法的邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）成人患者。
在歐洲，百濟神州目前已在奧地利、比利時、丹麥、英格蘭和威爾士、德國、冰島、愛爾蘭、意大利、蘇格蘭、西班牙、瑞士和荷蘭獲得了百悅澤®治療WM的報銷，其他歐盟國家也正在推進將該藥物納入其報銷體系的進程中。
關(guān)于慢性淋巴細胞白血?。?/b>CLL）
CLL是一種進展緩慢、危及生命且無法治愈的成人癌癥，是原發(fā)于骨髓的異常白血病B淋巴細胞（一種白細胞）蓄積于外周血、骨髓和淋巴組織的一種成熟B細胞惡性腫瘤[2],[3],[4]。CLL是白血病最常見的類型之一，約占白血病新發(fā)病例的四分之一[5]。歐洲地區(qū)的CLL發(fā)病率預(yù)估為每年4.92例/10萬人[6],[7]。
關(guān)于百悅澤®
百悅澤®（澤布替尼）是一款由百濟神州科學(xué)家自主研發(fā)的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進行廣泛的臨床試驗項目，作為單藥和與其他療法進行聯(lián)合用藥治療多種B細胞惡性腫瘤。百悅澤®的設(shè)計通過優(yōu)化生物利用度、半衰期和選擇性，實現(xiàn)對BTK蛋白靶向、持續(xù)的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動力學(xué)特征，百悅澤®已被證明能在多個疾病相關(guān)組織中抑制惡性B細胞增殖。
百悅澤®已經(jīng)開展了廣泛的全球臨床開發(fā)項目，目前已在全球超過25個國家和地區(qū)開展了35項試驗，總?cè)虢M受試者超過4,700人。迄今為止，百悅澤®已在包括美國、中國、歐盟和英國、加拿大、澳大利亞、韓國、瑞士和其他國際市場在內(nèi)的58個市場獲批。
關(guān)于百濟神州腫瘤學(xué)
百濟神州通過自主研發(fā)或與志同道合的合作伙伴攜手，不斷推動同類最佳或同類首創(chuàng)的臨床候選藥物研發(fā)，致力于為全球患者提供有效且可負擔(dān)的藥物。公司全球臨床研發(fā)和醫(yī)學(xué)事務(wù)團隊已有超過3,500人且仍在不斷壯大。目前正在全球范圍支持100多項臨床研究的開展，已招募受試者超過20,000人。公司廣泛的研發(fā)管線主要由內(nèi)部團隊牽頭，支持超過45個國家和地區(qū)的臨床試驗。公司深耕于血液腫瘤和實體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療的開發(fā)，同時專注于單藥療法和聯(lián)合療法的探索。目前，百濟神州自主研發(fā)的三款藥物已獲批上市：百悅澤®（BTK 抑制劑，已在美國、中國、歐盟、英國、加拿大、澳大利亞、韓國、瑞士及其他國際市場獲批上市）、百澤安®（可有效避免Fc-γ受體結(jié)合的抗PD-1抗體，已在中國獲批上市）及百匯澤®（PARP抑制劑，已在中國獲批上市）。
同時，百濟神州還與其他創(chuàng)新公司合作，共同攜手推進創(chuàng)新療法的研發(fā)，以滿足全球健康需求。在中國，百濟神州正在負責(zé)對多款由安進、百時美施貴寶、EUSA Pharma、百奧泰授權(quán)的腫瘤藥物的商業(yè)化。公司也通過與包括Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在內(nèi)的多家公司合作，更大程度滿足當(dāng)前全球范圍尚未被滿足的醫(yī)療需求。
2021年1月，百濟神州和諾華宣布達成合作，授予諾華在北美、歐洲和日本共同開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百濟神州的抗PD-1抗體藥物百澤安®（替雷利珠單抗）的權(quán)利?；谶@一卓有成效的合作，百濟神州和諾華于2021年12月宣布了關(guān)于正在3期開發(fā)的TIGIT抑制劑歐司珀利單抗達成選擇權(quán)、合作和許可協(xié)議。諾華和百濟神州還簽訂了一項戰(zhàn)略商業(yè)協(xié)議，根據(jù)該協(xié)議，百濟神州將在中國指定區(qū)域推廣5款已獲批的諾華抗腫瘤藥物。
關(guān)于百濟神州
百濟神州是一家全球性生物科技公司，專注于為全球患者開發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新、可負擔(dān)的抗腫瘤藥物，改善患者的治療效果、提高藥物可及性。通過強大的自主研發(fā)能力和外部戰(zhàn)略合作，我們不斷加速開發(fā)多元、創(chuàng)新的藥物管線。我們致力于為全球更多患者全面改善藥物可及性。百濟神州在全球五大洲打造了一支超過9,000人的團隊，并在中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾設(shè)立了主要辦事處。欲了解更多信息，請訪問http://www.beigene.com.cn。
前瞻性聲明
本新聞稿包含根據(jù)《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括有關(guān)百悅澤®為CLL患者提供臨床獲益的潛力、百悅澤®在歐盟和其他市場的未來開發(fā)、藥政申報和批準(zhǔn)、商業(yè)化和市場準(zhǔn)入、百悅澤®潛在的商業(yè)機會、以及百濟神州在"百濟神州腫瘤學(xué)"和"關(guān)于百濟神州"標(biāo)題下提及的計劃、承諾、抱負和目標(biāo)。由于各種重要因素的影響，實際結(jié)果可能與前瞻性聲明中的結(jié)果存在實質(zhì)性差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術(shù)的知識產(chǎn)權(quán)保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟神州取得監(jiān)管審批和商業(yè)化醫(yī)藥產(chǎn)品的有限經(jīng)驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發(fā)、商業(yè)化及實現(xiàn)并保持盈利的能力；新冠肺炎全球疫情對百濟神州的臨床開發(fā)、監(jiān)管、商業(yè)化運營、生產(chǎn)以及其他業(yè)務(wù)帶來的影響；以及百濟神州在最近季度報告的10-Q表格中"風(fēng)險因素"章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關(guān)于潛在風(fēng)險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟神州并無責(zé)任更新該等信息。
*億珂®是Pharmacyclics LLC和Janssen Biotech, Inc.的注冊商標(biāo)。
參考文獻
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[5] Yao Y, Lin X, Li F, Jin J, Wang H. The global burden and attributable risk factors of chronic lymphocytic leukemia in 204 countries and territories from 1990 to 2019: analysis based on the global burden of disease study 2019. Biomed Eng Online. 2022 Jan 11;21(1):4. doi: 10.1186/s12938-021-00973-6. PMID: 35016695; PMCID: PMC8753864.
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[7] Sant, M., et al., Incidence of hematologic malignancies in Europe by morphologic subtype: results of the HAEMACARE project. Blood, 2010. 116(19): p. 3724-34.
