百悅澤®成為首個(gè)且唯一在歐盟地區(qū)獲批用于邊緣區(qū)淋巴瘤治療的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑
中國(guó)北京、美國(guó)麻省劍橋和瑞士巴塞爾2022年11月2日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球性生物科技公司。公司今日宣布，歐盟委員會(huì)（EC）已授予百悅澤®（澤布替尼）上市許可，批準(zhǔn)其用于治療既往接受過(guò)至少一種抗CD20療法的復(fù)發(fā)/難治性（R/R）邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）成人患者。此項(xiàng)批準(zhǔn)適用于歐盟（EU）全部27個(gè)成員國(guó)以及冰島和挪威。百濟(jì)神州專(zhuān)注于為全球患者開(kāi)發(fā)創(chuàng)新、可負(fù)擔(dān)的抗腫瘤藥物，改善患者的治療結(jié)果，提高藥物可及性。
值得注意的是，鑒于本次提交的治療此適應(yīng)癥的相關(guān)數(shù)據(jù)相較現(xiàn)有療法呈現(xiàn)出顯著臨床獲益， EC將百悅澤®的市場(chǎng)保護(hù)期延長(zhǎng)了一年。
百濟(jì)神州血液學(xué)首席醫(yī)學(xué)官M(fèi)ehrdad Mobasher醫(yī)學(xué)博士及公共衛(wèi)生碩士表示："此類(lèi)罕見(jiàn)血液腫瘤患者之前并無(wú)其它可選擇的已獲批BTK抑制劑，因此本次獲批對(duì)于歐洲MZL患者意義重大，這讓我們非常自豪。百悅澤®至今已在超過(guò)55個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批。此次獲批是我們?cè)诩韧煽?jī)上取得的又一個(gè)里程碑，是我們實(shí)現(xiàn)公司承諾路上的又一重要時(shí)刻。我們始終致力于通過(guò)打造具有變革性的全球化研發(fā)模式，讓創(chuàng)新藥物更快地惠及更多患者。"
此前，百悅澤®已在今年9月獲得歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會(huì)（CHMP）基于MAGNOLIA試驗(yàn)結(jié)果給出的積極意見(jiàn)。MAGNOLIA試驗(yàn)是一項(xiàng)在既往接受過(guò)至少一種抗CD20療法的R/R MZL患者中開(kāi)展的多中心、全球、單臂、開(kāi)放性、2期試驗(yàn)。根據(jù)獨(dú)立審查委員會(huì)（IRC）的評(píng)估結(jié)果，在該試驗(yàn)中，百悅澤®取得了高達(dá)68%的總緩解率，其中26%的受試者達(dá)到了完全緩解。在所有受試者中，無(wú)論是何種MZL亞型，均觀察到了疾病緩解。與此同時(shí)，百悅澤®也實(shí)現(xiàn)了快速和持久的疾病控制，中位至緩解時(shí)間為2.8個(gè)月[i]。
百悅澤®在治療MZL時(shí)呈現(xiàn)出總體安全、可耐受的特征，這與其已知的安全性特征一致。其最常見(jiàn)的3級(jí)及以上不良事件(>5%)包括中性粒細(xì)胞減少癥（23%）、肺炎（11%）、血小板減少癥（8%）和貧血（8%）。因不良事件而導(dǎo)致的給藥終止發(fā)生率較低（3.5%），表明百悅澤®耐受性良好[ii]。
意大利博洛尼亞大學(xué)Seràgnoli血液學(xué)研究所血液學(xué)正教授Pier Luigi Zinzani醫(yī)學(xué)博士表示："這一里程碑帶來(lái)了首個(gè)也是唯一一個(gè)在歐洲獲批用于邊緣區(qū)淋巴瘤治療的BTK抑制劑。由于歐洲目前尚無(wú)針對(duì)MZL的標(biāo)準(zhǔn)治療，百悅澤®的獲批將為MZL患者提供一種無(wú)需化療的治療選擇，并且該治療方案已在各種MZL亞型中顯示出有意義的療效、持久的緩解和高緩解率。"
百濟(jì)神州高級(jí)副總裁、歐洲地區(qū)負(fù)責(zé)人Gerwin Winter表示："能將首個(gè)且唯一在歐洲獲批用于MZL治療的BTK抑制劑帶給歐洲患者讓我們感到非常激動(dòng)。通過(guò)我們?nèi)找鎵汛蟮膶?zhuān)業(yè)團(tuán)隊(duì)的不懈努力，我們期待能早日將創(chuàng)新藥物帶給歐洲各國(guó)患者以滿(mǎn)足他們的迫切需求。"
百悅澤®已在歐盟獲批用于治療既往接受過(guò)至少一種治療的華氏巨球蛋白血癥（WM）成人患者，或作為不適合接受化學(xué)免疫治療的WM患者的一線(xiàn)治療。今年10月，CHMP還針對(duì)百悅澤®給出了積極意見(jiàn)，建議批準(zhǔn)百悅澤®用于治療慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）成人患者。
百濟(jì)神州已在奧地利、比利時(shí)、丹麥、英格蘭和威爾士、德國(guó)、意大利、冰島、愛(ài)爾蘭、荷蘭、西班牙和瑞士獲得了百悅澤®治療WM的報(bào)銷(xiāo)，其他歐洲地區(qū)的國(guó)家也正在推進(jìn)將該藥物納入其報(bào)銷(xiāo)體系的進(jìn)程中。
關(guān)于邊緣區(qū)淋巴瘤
邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）是一組極為罕見(jiàn)的、原發(fā)于淋巴組織邊緣區(qū)且生長(zhǎng)緩慢的B細(xì)胞惡性腫瘤[iii]。MZL在歐洲的流行病學(xué)數(shù)據(jù)有限，但其發(fā)病率約為每年20 ~ 30例/百萬(wàn)人[iv],[v],[vi] 。MZL有三種不同的亞型：其中以結(jié)外邊緣區(qū)B細(xì)胞淋巴瘤或粘膜相關(guān)淋巴組織（MALT）亞型最為常見(jiàn)；以發(fā)生于淋巴結(jié)中的淋巴結(jié)邊緣區(qū)B細(xì)胞淋巴瘤亞型較為罕見(jiàn)；而發(fā)生于脾臟、骨髓或兩者兼有的脾臟邊緣區(qū)B細(xì)胞淋巴瘤是該疾病最為罕見(jiàn)的亞型[vii]。
關(guān)于百悅澤®
百悅澤®（澤布替尼）是一款由百濟(jì)神州科學(xué)家自主研發(fā)的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進(jìn)行廣泛的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，作為單藥和與其他療法進(jìn)行聯(lián)合用藥治療多種B細(xì)胞惡性腫瘤。百悅澤®的設(shè)計(jì)通過(guò)優(yōu)化生物利用度、半衰期和選擇性，實(shí)現(xiàn)對(duì)BTK蛋白靶向、持續(xù)的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動(dòng)力學(xué)特征，百悅澤®已被證明能在多個(gè)疾病相關(guān)組織中抑制惡性B細(xì)胞增殖。
百悅澤®開(kāi)展了廣泛的全球臨床開(kāi)發(fā)項(xiàng)目，目前已在全球28個(gè)市場(chǎng)中開(kāi)展了35項(xiàng)試驗(yàn)，總?cè)虢M受試者超過(guò)4,500人。迄今為止，百悅澤®已在包括美國(guó)、中國(guó)、歐盟、英國(guó)、瑞士、加拿大、澳大利亞和其他國(guó)際市場(chǎng)的超過(guò)55個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批。
關(guān)于百濟(jì)神州腫瘤學(xué)
百濟(jì)神州通過(guò)自主研發(fā)或與志同道合的合作伙伴攜手，致力于推動(dòng)同類(lèi)最佳或同類(lèi)首創(chuàng)的臨床候選藥物研發(fā)，致力于為全球患者提供有效且可負(fù)擔(dān)的藥物。公司全球臨床研發(fā)和醫(yī)學(xué)事務(wù)團(tuán)隊(duì)已有超過(guò)3,300人且仍在不斷壯大。目前正在全球范圍支持100多項(xiàng)臨床研究的開(kāi)展，已招募受試者超過(guò)16,000人。公司廣泛的研發(fā)管線(xiàn)主要由內(nèi)部團(tuán)隊(duì)牽頭，支持超過(guò)45個(gè)國(guó)家和地區(qū)的臨床試驗(yàn)。公司深耕于血液腫瘤和實(shí)體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療的開(kāi)發(fā)，同時(shí)專(zhuān)注于單藥療法和聯(lián)合療法的探索。目前，百濟(jì)神州自主研發(fā)的三款藥物已獲批上市：百悅澤®（BTK抑制劑，已在美國(guó)、中國(guó)、歐盟、英國(guó)、瑞士、加拿大、澳大利亞及其他國(guó)際市場(chǎng)獲批上市）、百澤安®（可有效避免Fc-γ受體結(jié)合的抗PD-1抗體，已在中國(guó)獲批上市）及百匯澤®（PARP抑制劑，已在中國(guó)獲批上市）。
同時(shí)，百濟(jì)神州還與其他創(chuàng)新公司合作，共同攜手推進(jìn)創(chuàng)新療法的研發(fā)，以滿(mǎn)足全球健康需求。在中國(guó)，百濟(jì)神州正在負(fù)責(zé)對(duì)多款由安進(jìn)、百時(shí)美施貴寶、EUSA Pharma、百奧泰授權(quán)的腫瘤藥物的商業(yè)化。公司也通過(guò)與包括Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在內(nèi)的多家公司合作，更大程度滿(mǎn)足當(dāng)前全球范圍尚未被滿(mǎn)足的醫(yī)療需求。
2021年1月，百濟(jì)神州和諾華宣布達(dá)成合作，授予諾華在北美、歐洲和日本共同開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百濟(jì)神州的抗PD-1抗體藥物百澤安®（替雷利珠單抗）的權(quán)利。基于這一卓有成效的合作，百濟(jì)神州和諾華于2021年12月宣布了關(guān)于正在3期開(kāi)發(fā)的TIGIT抑制劑歐司珀利單抗的選擇權(quán)、合作和許可協(xié)議。諾華和百濟(jì)神州還簽訂了一項(xiàng)戰(zhàn)略商業(yè)協(xié)議，根據(jù)該協(xié)議，百濟(jì)神州將在中國(guó)指定區(qū)域推廣5款已獲批的諾華抗腫瘤藥物。
關(guān)于百濟(jì)神州
百濟(jì)神州是一家全球性生物科技公司，專(zhuān)注于為全球患者開(kāi)發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新、可負(fù)擔(dān)的抗腫瘤藥物，改善患者的治療效果，提高藥物可及性。通過(guò)強(qiáng)大的自主研發(fā)能力和外部戰(zhàn)略合作，我們不斷加速開(kāi)發(fā)多元、創(chuàng)新的藥物管線(xiàn)。我們致力于為全球更多患者全面改善藥物可及性。百濟(jì)神州在全球五大洲打造了一支超過(guò)9,000人的團(tuán)隊(duì)，并在中國(guó)北京、美國(guó)麻省劍橋和瑞士巴塞爾設(shè)立了主要辦事處。欲了解更多信息，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)http://www.beigene.com.cn。
前瞻性聲明
本新聞稿包含根據(jù)《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括有關(guān)于百悅澤®為MZL患者提供臨床獲益的潛力、百悅澤®未來(lái)在歐盟地區(qū)和其他市場(chǎng)開(kāi)展的開(kāi)發(fā)、藥政申報(bào)和獲批、商業(yè)化和市場(chǎng)準(zhǔn)入，百悅澤®潛在的商業(yè)化機(jī)會(huì)、以及百濟(jì)神州在"關(guān)于百濟(jì)神州腫瘤學(xué)"和"關(guān)于百濟(jì)神州"標(biāo)題下提及的百濟(jì)神州的計(jì)劃、承諾、抱負(fù)和目標(biāo)。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明中的結(jié)果存在實(shí)質(zhì)性差異。這些因素包括：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開(kāi)發(fā)或上市審批；藥政部門(mén)的行動(dòng)可能會(huì)影響到臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)、時(shí)間表和進(jìn)展以及藥物上市審批；百濟(jì)神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州獲得和維護(hù)對(duì)其藥物和技術(shù)的知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴(lài)第三方進(jìn)行藥物開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州取得監(jiān)管審批和商業(yè)化醫(yī)藥產(chǎn)品的有限經(jīng)驗(yàn)，及其獲得進(jìn)一步的營(yíng)運(yùn)資金以完成候選藥物開(kāi)發(fā)、商業(yè)化及實(shí)現(xiàn)并保持盈利的能力；新冠肺炎全球疫情對(duì)百濟(jì)神州的臨床開(kāi)發(fā)、監(jiān)管、商業(yè)化運(yùn)營(yíng)、生產(chǎn)以及其他業(yè)務(wù)帶來(lái)的影響；以及百濟(jì)神州在最近季度報(bào)告的10-Q表格中"風(fēng)險(xiǎn)因素"章節(jié)里更全面討論的各類(lèi)風(fēng)險(xiǎn)；以及百濟(jì)神州向美國(guó)證券交易委員會(huì)期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無(wú)責(zé)任更新該等信息。
參考文獻(xiàn)：
[i] Opat S, Tedeschi A, Linton K, et al. The MAGNOLIA Trial: Zanubrutinib, a Next-Generation Bruton Tyrosine Kinase Inhibitor, Demonstrates Safety and Efficacy in Relapsed/Refractory Marginal Zone Lymphoma. Clin Cancer Res. 2021 Dec 1;27(23):6323-6332.
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[iii] Annals of Oncology, Marginal Zone Lymphomas: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up, January 6, 2020.
[iv] Cerhan, J.R. and T.M. Habermann, Epidemiology of Marginal Zone Lymphoma. Ann Lymphoma, 2021
[v] Smith, A., et al., Lymphoma incidence, survival and prevalence 2004-2014: sub-type analyses from the UK's Haematological Malignancy Research Network. Br J Cancer, 2015. 112(9): p. 1575-84.
[vi] Maynadie, M., et al., Splenic Marginal Zone Lymphoma: French Registries Population-Based Treatment and Survival Analyses (2002-2014). Blood, 2020. 136.
[vii] Leukemia & Lymphoma Society, Marginal Zone Lymphoma. Available at: https://www.lls.org/research/marginal-zone-lymphoma-mzl
