上海2022年7月21日 /美通社/ -- 北京時(shí)間2022年7月21日，君實(shí)生物（1877.HK，688180.SH）宣布，由公司自主研發(fā)的抗PD-1單抗藥物特瑞普利單抗用于治療鼻咽癌（NPC）獲得歐盟委員會(huì)（EC）授予的孤兒藥資格認(rèn)定，該決定基于歐洲藥品管理局（EMA）的贊成意見。截至目前，特瑞普利單抗已累計(jì)獲得歐盟和美國(guó)藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)授予的6項(xiàng)孤兒藥資格認(rèn)定，涉及黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、軟組織肉瘤、食管癌和小細(xì)胞肺癌治療領(lǐng)域。
君實(shí)生物首席醫(yī)學(xué)官Patricia Keegan博士表示："繼美國(guó)FDA授予突破性療法和孤兒藥資格認(rèn)定之后，歐盟委員會(huì)也對(duì)特瑞普利單抗用于治療鼻咽癌授予孤兒藥資格認(rèn)定，這讓我們備受鼓舞。鼻咽癌是一種侵襲性極強(qiáng)的惡性腫瘤，因其亞洲區(qū)域高發(fā)的特點(diǎn)，歐美國(guó)家在鼻咽癌創(chuàng)新療法開發(fā)方面較為緩慢。盡管新興的腫瘤免疫療法已在多個(gè)瘤種當(dāng)中取得了確證性的療效，但尚未有任何免疫檢查點(diǎn)抑制劑在歐美獲批用于鼻咽癌的治療。遵循‘立足中國(guó)，布局全球'的國(guó)際化戰(zhàn)略，君實(shí)生物已率先將免疫療法引入中國(guó)晚期鼻咽癌患者的治療，期待在不遠(yuǎn)的未來，這一創(chuàng)新療法也能讓歐美乃至全球患者獲益！"
根據(jù)歐盟委員會(huì)的定義，孤兒藥（Orphan Medicinal Product）被用于診斷、預(yù)防或治療那些危及生命或者非常嚴(yán)重的疾病，并且患者比例不超過歐盟人口總數(shù)萬分之五。歐盟《孤兒藥法規(guī)》確立了孤兒藥資格認(rèn)定的集中審批程序，并為孤兒藥的研發(fā)和上市制定了激勵(lì)措施。
獲得孤兒藥資格認(rèn)定后，君實(shí)生物可從多項(xiàng)激勵(lì)措施中獲益，包括但不限于：（1）獲得方案協(xié)助（EMA為獲得認(rèn)定的孤兒藥提供專門的科學(xué)建議）；（2）可享受藥品集中審批程序（企業(yè)可直接向EMA提交上市/有條件批準(zhǔn)申請(qǐng)，由此獲得的歐盟委員會(huì)建議或決議在所有歐盟國(guó)家均有效）；（3）上市后享有10年市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)；（4）監(jiān)管活動(dòng)費(fèi)用減免（涉及方案協(xié)助、上市許可申請(qǐng)與核查、上市后變更申請(qǐng)和年費(fèi)）。
在鼻咽癌治療領(lǐng)域，君實(shí)生物已完成兩項(xiàng)關(guān)鍵注冊(cè)臨床試驗(yàn)JUPITER-02（一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、國(guó)際多中心III期臨床研究）和POLARIS-02（一項(xiàng)多中心、開放標(biāo)簽、II期臨床研究），貫穿了復(fù)發(fā)/轉(zhuǎn)移性鼻咽癌的一線至后線治療。相關(guān)研究結(jié)果多次獲得國(guó)際學(xué)界高度關(guān)注，曾以"重磅研究摘要"形式（#LBA2）入選美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)年會(huì)（ASCO 2021）全體大會(huì)，榮登國(guó)際頂尖期刊《自然-醫(yī)學(xué)》雜志封面（Nature Medicine，影響因子：87.241），獲得《臨床腫瘤學(xué)雜志》（Journal of Clinical Oncology，影響因子：50.717）在線發(fā)表。
基于上述兩項(xiàng)研究結(jié)果，特瑞普利單抗陸續(xù)受到中國(guó)和海外藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)認(rèn)可。2021年，特瑞普利單抗的兩項(xiàng)鼻咽癌新適應(yīng)癥獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，成為全球首個(gè)獲批鼻咽癌治療的免疫檢查點(diǎn)抑制劑。美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）也針對(duì)其鼻咽癌適應(yīng)癥授予2項(xiàng)突破性療法認(rèn)定和1項(xiàng)孤兒藥資格認(rèn)定，并于近期受理了該藥物重新提交的生物制品許可申請(qǐng)（BLA）。如若批準(zhǔn)，特瑞普利單抗也將成為美國(guó)首個(gè)且唯一用于鼻咽癌治療的腫瘤免疫藥物。
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關(guān)于鼻咽癌
鼻咽癌是一種原發(fā)于鼻咽部黏膜上皮的惡性腫瘤，是常見的頭頸部腫瘤之一。據(jù)世界衛(wèi)生組織統(tǒng)計(jì)，2020年全球鼻咽癌新發(fā)病例數(shù)超過13萬。由于原發(fā)腫瘤位置的原因，很少采用手術(shù)治療，局部疾病患者主要采用化療及放療治療。在美國(guó)和歐洲，尚無免疫療法獲批用于治療鼻咽癌。
關(guān)于特瑞普利單抗注射液（拓益®）
特瑞普利單抗注射液（拓益®）作為我國(guó)批準(zhǔn)上市的首個(gè)國(guó)產(chǎn)以PD-1為靶點(diǎn)的單抗藥物，獲得國(guó)家科技重大專項(xiàng)項(xiàng)目支持，并榮膺國(guó)家專利領(lǐng)域最高獎(jiǎng)項(xiàng)"中國(guó)專利金獎(jiǎng)"。
特瑞普利單抗至今已在全球（包括中國(guó)、美國(guó)、東南亞及歐洲等地）開展了覆蓋超過15個(gè)適應(yīng)癥的30多項(xiàng)由公司發(fā)起的臨床研究。正在進(jìn)行或已完成的關(guān)鍵注冊(cè)臨床研究在多個(gè)瘤種范圍內(nèi)評(píng)估特瑞普利單抗的安全性及療效，包括肺癌、鼻咽癌、食管癌、胃癌、膀胱癌、乳腺癌、肝癌、腎癌及皮膚癌等。
截至目前，特瑞普利單抗已在中國(guó)獲批5項(xiàng)適應(yīng)癥：用于既往接受全身系統(tǒng)治療失敗的不可切除或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤的治療（2018年12月）；用于既往接受過二線及以上系統(tǒng)治療失敗的復(fù)發(fā)/轉(zhuǎn)移性鼻咽癌患者的治療（2021年2月）；用于含鉑化療失敗包括新輔助或輔助化療12個(gè)月內(nèi)進(jìn)展的局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌的治療（2021年4月）；聯(lián)合順鉑和吉西他濱用于局部復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌患者的一線治療（2021年11月）；聯(lián)合紫杉醇和順鉑用于不可切除局部晚期/復(fù)發(fā)或遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移性食管鱗癌患者的一線治療（2022年5月）。2020年12月，特瑞普利單抗首次通過國(guó)家醫(yī)保談判，目前已有3項(xiàng)適應(yīng)癥納入《2021年藥品目錄》，是國(guó)家醫(yī)保目錄中唯一用于治療黑色素瘤和鼻咽癌的抗PD-1單抗藥物。此外，特瑞普利單抗聯(lián)合化療用于一線治療無EGFR或ALK突變的晚期非小細(xì)胞肺癌患者的新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)目前正在接受國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的審評(píng)。
在國(guó)際化布局方面，特瑞普利單抗已在黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、軟組織肉瘤、食管癌、小細(xì)胞肺癌領(lǐng)域獲得FDA授予2項(xiàng)突破性療法認(rèn)定、1項(xiàng)快速通道認(rèn)定、1項(xiàng)優(yōu)先審評(píng)認(rèn)定和5項(xiàng)孤兒藥資格認(rèn)定，并在鼻咽癌領(lǐng)域獲得歐盟委員會(huì)授予的孤兒藥資格認(rèn)定。2022年7月，F(xiàn)DA受理了重新提交的特瑞普利單抗聯(lián)合吉西他濱/順鉑作為晚期復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌患者的一線治療和單藥用于復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌含鉑治療后的二線及以上治療的生物制品許可申請(qǐng)（BLA），處方藥用戶付費(fèi)法案（PDUFA）的目標(biāo)審評(píng)日期定為2022年12月23日。
關(guān)于君實(shí)生物
君實(shí)生物（688180.SH，1877.HK）成立于2012年12月，是一家以創(chuàng)新為驅(qū)動(dòng)，致力于創(chuàng)新療法的發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化的生物制藥公司。公司具有由超過50項(xiàng)在研產(chǎn)品組成的豐富的研發(fā)管線，覆蓋五大治療領(lǐng)域，包括惡性腫瘤、自身免疫系統(tǒng)疾病、慢性代謝類疾病、神經(jīng)系統(tǒng)類疾病以及感染性疾病。
憑借蛋白質(zhì)工程核心平臺(tái)技術(shù)，君實(shí)生物身處國(guó)際大分子藥物研發(fā)前沿，獲得了首個(gè)國(guó)產(chǎn)抗PD-1單抗NMPA上市批準(zhǔn)、國(guó)產(chǎn)抗PCSK9單抗NMPA臨床申請(qǐng)批準(zhǔn)、全球首個(gè)治療腫瘤抗BTLA阻斷抗體在中國(guó)NMPA和美國(guó)FDA的臨床申請(qǐng)批準(zhǔn)，目前正在中美兩地開展多項(xiàng)Ib/II期臨床試驗(yàn)。
自2020年疫情爆發(fā)之初，君實(shí)生物迅速反應(yīng)，與國(guó)內(nèi)外科研機(jī)構(gòu)及企業(yè)攜手抗疫，利用技術(shù)積累快速開發(fā)了多款治療COVID-19的創(chuàng)新藥物，積極承擔(dān)中國(guó)制藥企業(yè)的社會(huì)責(zé)任。其中包括：國(guó)內(nèi)首個(gè)進(jìn)入臨床階段并參與全球抗疫的新冠病毒中和抗體埃特司韋單抗（JS016）于2021年在超過15個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲得緊急使用授權(quán)，新型口服核苷類抗新冠病毒藥物VV116（JT001）已進(jìn)入國(guó)際多中心III期注冊(cè)臨床研究階段，以及其他多種類型藥物，持續(xù)為全球抗疫貢獻(xiàn)中國(guó)力量。
目前君實(shí)生物在全球擁有兩千八百多名員工，分布在美國(guó)舊金山和馬里蘭，中國(guó)上海、蘇州、北京和廣州。
官方網(wǎng)站：www.junshipharma.com
官方微信：君實(shí)生物
