中國蘇州和美國馬里蘭州羅克維爾市2022年3月22日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)疾病等治療領(lǐng)域開發(fā)創(chuàng)新藥物的領(lǐng)先的生物醫(yī)藥企業(yè) -- 亞盛醫(yī)藥（6855.HK）今日宣布，公司在研原創(chuàng)新藥MDM2-p53抑制劑APG-115（alrizomadlin）獲得美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的兒童罕見病資格認(rèn)證（Rare Pediatric Disease，RPD），用于治療神經(jīng)母細(xì)胞瘤。至此，APG-115已獲得FDA授予的六項(xiàng)孤兒藥資格認(rèn)證（ODD）、兩項(xiàng)RPD。

2012年開始實(shí)施的FDA安全和創(chuàng)新法案(FDASIA) 確立了RPD計(jì)劃以及與其相關(guān)的優(yōu)先審評券（Priority Review Voucher ，PRV）制度，旨在鼓勵針對治療兒童罕見病的創(chuàng)新療法的開發(fā)。FDASIA對兒童罕見病的定義包括：指主要影響從出生到18歲年齡段間的個體，包括新生兒、嬰兒、兒童及青少年，同時是罕見?。ㄔ诿绹苡绊懭巳翰怀^20萬）。有資格獲得PRV，是通過RPD認(rèn)定最為突出的優(yōu)勢。申辦方可以通過兌換PRV以加速其他產(chǎn)品的后續(xù)NDA或BLA的審評；也可以將PRV出售給其他申辦方使用。市場數(shù)據(jù)顯示，PRV的售價可能高達(dá)數(shù)億美元。

神經(jīng)母細(xì)胞瘤是一種起源于外周交感神經(jīng)系統(tǒng)的胚胎腫瘤。該疾病是兒童最常見的顱外實(shí)體瘤，也是兒童第三常見的癌癥^【1】。美國癌癥協(xié)會（ACS）公布的數(shù)據(jù)顯示，美國每年新增約700至800例神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者，其發(fā)病率近年來一致維持在這個水平。由于其侵襲性和轉(zhuǎn)移的高風(fēng)險，神經(jīng)母細(xì)胞瘤占兒童癌癥死亡總數(shù)的15%^【2】。神經(jīng)母細(xì)胞瘤大多在嬰兒期診斷，41%的患者在出生前3個月確診，大多數(shù)患者在5歲時確診，中位年齡約為18個月^【3】。

同時，神經(jīng)母細(xì)胞瘤是一種高危的疾病，嚴(yán)重威脅著兒童患者的生命。診斷為低風(fēng)險疾病的患者預(yù)后良好。然而，高危疾病患者可能難以治愈，這些患者中有很大比例出現(xiàn)疾病復(fù)發(fā)。盡管進(jìn)行了高強(qiáng)度的多模式治療，但高危疾病患者的無病生存期（EFS）低于50%，預(yù)后較差。復(fù)發(fā)或難治性神經(jīng)母細(xì)胞瘤極其難以治愈，而且對于這些患者沒有標(biāo)準(zhǔn)的治療方法。

APG-115是亞盛醫(yī)藥自主研發(fā)的一種口服、高選擇性的MDM2-p53抑制劑，對MDM2具有高度結(jié)合親和力，通過阻斷MDM2-p53相互作用從而恢復(fù)p53腫瘤抑制活性。目前，APG-115已經(jīng)在體外和體內(nèi)神經(jīng)母細(xì)胞瘤模型中證明了單藥治療的抗腫瘤活性，該作用機(jī)制的明確為該藥物治療神經(jīng)母細(xì)胞瘤的臨床探索提供了良好的基礎(chǔ)。

亞盛醫(yī)藥董事長、CEO楊大俊博士表示：“RPD計(jì)劃致力于在ODD提供的激勵之外，為此類產(chǎn)品申辦方提供獲得FDA審批的額外激勵舉措，從而促進(jìn)兒童罕見病領(lǐng)域的新藥研發(fā)進(jìn)展。APG-115是亞盛醫(yī)藥細(xì)胞凋亡產(chǎn)品管線的重要在研品種，美國FDA已接連授予該品種六項(xiàng) ODD、一項(xiàng)快速通道資格（FTD）以及兩項(xiàng)RPD，充分證明該藥物的臨床潛力。此次又獲RPD，也意味著我們有資格獲得PRV，將有利于加強(qiáng)我們與FDA的溝通和合作，加快推進(jìn)APG-115在該治療領(lǐng)域的臨床試驗(yàn)的進(jìn)度。我們將繼續(xù)加速推進(jìn)臨床開發(fā)，為兒童神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者提供更多治療選擇。”

參考資料

1. American Cancer Society. Cancer Facts & Figures 2014. Atlanta, Ga: American Cancer
2. Ward E, DeSantis C, et al. Childhood and adolescent cancer statistics, 2014. CA Cancer J Clin. Mar-Apr 2014;64(2):83-103.
3. Shohet J, Foster J. Neuroblastoma. BMJ. 2017 May 3;357:j1863.

關(guān)于亞盛醫(yī)藥

亞盛醫(yī)藥是一家立足中國、面向全球的生物醫(yī)藥企業(yè)，致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)的疾病等治療領(lǐng)域開發(fā)創(chuàng)新藥物。2019年10月28日，亞盛醫(yī)藥在香港聯(lián)交所主板掛牌上市，股票代碼：6855.HK。

亞盛醫(yī)藥擁有自主構(gòu)建的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設(shè)計(jì)平臺，處于細(xì)胞凋亡通路新藥研發(fā)的全球最前沿。公司已建立擁有8個已進(jìn)入臨床開發(fā)階段的1類小分子新藥產(chǎn)品管線，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等細(xì)胞凋亡通路關(guān)鍵蛋白的抑制劑；新一代針對癌癥治療中出現(xiàn)的激酶突變體的抑制劑等，為全球唯一在細(xì)胞凋亡通路關(guān)鍵蛋白領(lǐng)域均有臨床開發(fā)品種的創(chuàng)新公司。目前公司正在中國、美國、澳大利亞及歐洲開展50多項(xiàng)I/II期臨床試驗(yàn)。用于治療耐藥性慢性髓細(xì)胞白血病的核心品種奧雷巴替尼（商品名：耐立克）曾獲中國國家藥品監(jiān)督管理局新藥審評中心（CDE）納入優(yōu)先審評和突破性治療品種，并已在中國獲批，是公司的首個上市品種。該品種還獲得了美國FDA快速通道資格、孤兒藥資格認(rèn)定、以及歐盟孤兒藥資格認(rèn)定。截至目前，公司共有4個在研新藥獲得15項(xiàng)FDA和1項(xiàng)歐盟孤兒藥資格認(rèn)定，2項(xiàng)FDA快速通道資格以及2項(xiàng)FDA兒童罕見病資格認(rèn)證。公司先后承擔(dān)多項(xiàng)國家科技重大專項(xiàng)，其中“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)5項(xiàng)，包括1項(xiàng)“企業(yè)創(chuàng)新藥物孵化基地”及4項(xiàng)“創(chuàng)新藥物研發(fā)”，另外承擔(dān)“重大傳染病防治”專項(xiàng)1項(xiàng)。

憑借強(qiáng)大的研發(fā)能力，亞盛醫(yī)藥已在全球范圍內(nèi)進(jìn)行知識產(chǎn)權(quán)布局，并與UNITY、MD Anderson、梅奧醫(yī)學(xué)中心和Dana-Farber癌癥研究所、默沙東、阿斯利康、輝瑞等領(lǐng)先的生物技術(shù)及醫(yī)藥公司、學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)達(dá)成全球合作關(guān)系。公司已建立一支具有豐富的原創(chuàng)新藥研發(fā)與臨床開發(fā)經(jīng)驗(yàn)的國際化人才團(tuán)隊(duì)，同時，公司正在高標(biāo)準(zhǔn)打造后期的商業(yè)化生產(chǎn)及市場營銷團(tuán)隊(duì)。亞盛醫(yī)藥將不斷提高研發(fā)能力，加速推進(jìn)公司產(chǎn)品管線的臨床開發(fā)進(jìn)度，真正踐行“解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求”的使命，以造福更多患者。

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