摘要：首個且目前唯一獲批用于治療有癥狀的慢性心力衰竭成人患者（無論患者射血分數(shù)如何）的療法

• 這一突破性的獲批使得歐唐靜®現(xiàn)有的適應(yīng)癥得以擴展，包括可以用于治療射血分數(shù)保留的心力衰竭 (HFpEF) 成人患者，這是一個有著未盡醫(yī)療需求的患者群體，該群體此前在歐洲沒有獲批的療法
• 2022年2月24日歐唐靜^®該適應(yīng)癥獲得了美國食品藥品監(jiān)督管理局 (FDA)的上市批準，歐盟的批準緊隨其后

德國殷格翰2022年3月7日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰和禮來公司宣布，歐盟委員會 (EC) 已授予 歐唐靜^®（恩格列凈）上市許可，用于治療有癥狀的慢性心力衰竭成人患者。今天具有里程碑式意義的獲批使歐唐靜^®成為首個也是目前唯一在歐洲獲批用于治療所有有癥狀的慢性心力衰竭成人患者的療法，包括所有類型的 LVEF 患者，即射血分數(shù)降低和保留的心力衰竭（HFrEF 和 HFpEF）患者。

心力衰竭影響歐洲超過 1500 萬人，每年導(dǎo)致近 200 萬人入院。^[1]這些患者中約有一半為 HFpEF，^[2]基于其患病率、不良預(yù)后和直到現(xiàn)在仍缺乏治療選擇，HFpEF 被稱為心血管醫(yī)學(xué)領(lǐng)域中一個重大的未被滿足的需求。^[3],[4] 

“據(jù)估計，全世界有超過 6000 萬人患有心力衰竭。這種復(fù)雜的疾病通常會對患者生活質(zhì)量，特別是對那些無法再工作的患者，無論是身體上、情感上甚至是經(jīng)濟上都具有毀滅性的影響，”全球心臟中心執(zhí)行董事Neil Johnson說。 “對于迄今為止仍存在未盡需求的患者群體，新療法可以改善預(yù)后并降低住院風(fēng)險，這對患者來說是個好消息。從患者和看護者的角度來說，新興療法對患者生活質(zhì)量的影響再怎么強調(diào)都不為過，因為它為心力衰竭治療醫(yī)學(xué)領(lǐng)域帶來了希望和寬慰。通過減少焦慮、壓力和擔(dān)憂，反過來又對患者的整體心理健康和幸福感產(chǎn)生了巨大的積極影響。”

該獲批基于具有突破性意義的 EMPEROR-Preserved ^® III 期臨床試驗結(jié)果，該試驗在 5,988 名 LVEF 超過 40% 的心力衰竭成人患者中開展，探索了在標準治療基礎(chǔ)之上，與加用安慰劑相比，每天一次加用10mg恩格列凈的療效。^[6]試驗顯示，恩格列凈能降低心血管死亡或心力衰竭住院的復(fù)合主要終點的相對風(fēng)險 21%（絕對風(fēng)險降低 3.3%，HR : 0.79，95%CI : 0.69-0.90）。已知的獲益與射血分數(shù)或糖尿病狀態(tài)無關(guān)。^[5]恩格列凈此前已在歐洲獲批用于治療有癥狀的慢性 HFrEF 成人患者。

“今天該適應(yīng)癥在歐洲獲批將重新定義歐盟數(shù)百萬心力衰竭患者的標準治療方式，”勃林格殷格翰公司副總裁、心血管代謝醫(yī)學(xué)負責(zé)人 Waheed Jamal 醫(yī)學(xué)博士說。 “我們再次書寫歷史，成為首個也是目前唯一一個獲批對心力衰竭成人患者（無論患者左心室射血分數(shù)如何）顯示出巨大臨床獲益的療法。這一獲批鞏固了恩格列凈對改變慢性心力衰竭成人患者生命的治療潛力，并建立在勃林格殷格翰和禮來在該領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)地位之上?！?/p>

“在我們最近獲得美國FDA的批準后，我們對 EC的這一決定感到高興，批準恩格列凈作為有癥狀的慢性心力衰竭成人患者首個也是目前唯一的治療方法，” 禮來公司產(chǎn)品開發(fā)副總裁Jeff Emmick 醫(yī)學(xué)博士說， “這是我們在為患有一系列心腎代謝疾病患者尋求供治療方法的努力上邁出的重要一步。我們將繼續(xù)探索恩格列凈用于改善這些疾病結(jié)果的能力，并對即將出爐的 EMPA-KIDNEY 臨床試驗結(jié)果充滿期待，該試驗探索了恩格列凈在治療慢性腎病方面的潛力。”

EMPEROR-Preserved試驗是EMPOWER臨床研究項目的一部分，EMPOWER是所有SGLT2抑制劑中最廣泛和最全面的臨床研究項目，旨在探索恩格列凈對各類心臟-腎臟-代謝疾病患者生活的影響。

關(guān)于EMPEROR心力衰竭研究^[6],[7]

EMPEROR（采用恩格列凈治療慢性心衰患者的結(jié)局試驗）慢性心衰研究包括兩項III期、隨機、雙盲試驗，針對射血分數(shù)保留與射血分數(shù)降低的成人慢性心衰患者（均包括伴與不伴糖尿病的患者），在接受標準治療的基礎(chǔ)上，研究每日一次恩格列凈與安慰劑相比的療效與安全性：

• EMPEROR-Reduced [NCT03057977]：評估恩格列凈治療射血分數(shù)降低的慢性心力衰竭（HFrEF）患者的安全性與療效。
• 主要終點：至首次被裁定為心血管死亡事件或被裁定為因心衰而住院的時
• 入組患者人數(shù)：3,730例
• 完成時間：2020年
• EMPEROR-Preserved [NCT03057951]：評估恩格列凈治療射血分數(shù)保留的慢性心力衰竭（HFpEF）患者的安全性與療效。
• 主要終點：至首次被裁定為心血管死亡事件或被裁定為因心衰而住院的時間
• 入組患者人數(shù)：5,989例
• 完成時間：2021年

關(guān)于EMPOWER項目

聯(lián)盟開發(fā)了EMPOWER項目，旨在探索恩格列凈對一系列心臟-腎臟-代謝疾病的主要臨床心血管和腎臟結(jié)局的影響。心腎代謝疾病是全球死亡的主要原因，每年導(dǎo)致的死亡病例高達2000萬。^[8]通過EMPOWER項目，勃林格殷格翰和禮來正在努力增加對這些互聯(lián)系統(tǒng)的認知，并開發(fā)可提供綜合、多器官獲益的治療。EMPOWER由8項研究和2項真實世界研究組成，EMPEROR強化了聯(lián)盟對改善心臟-腎臟-代謝疾病患者臨床治療結(jié)局的長期承諾。臨床研究全球入組超過400,000位成人患者，EMPOWER是迄今為止針對SGLT2抑制劑開展的最廣泛和最全面的臨床研究項目。

關(guān)于心力衰竭

心力衰竭是一種進行性、使人衰弱并可能致命的疾病，當(dāng)心臟不能供應(yīng)足夠的循環(huán)以滿足身體對含氧血的需求或需要增加血容量導(dǎo)致肺部和外周組織液體積聚（充血）時發(fā)生。^[9],[10]心力衰竭是一種廣泛的疾病，累及歐洲超1500萬人^[2]和全球超6000萬人，其發(fā)病率預(yù)計會隨著人口老齡化而增加。^[11],[12]心力衰竭在糖尿病患者中非常普遍，但是大約一半的心力衰竭患者沒有糖尿病。^[13]

關(guān)于心臟-腎臟-代謝疾病

勃林格殷格翰和禮來希望能改變心臟-腎臟-代謝疾病患者的治療方式，這是一組相互關(guān)聯(lián)的疾病，影響全球超過10億人，是死亡的主要原因。

心血管、腎臟和代謝系統(tǒng)相互關(guān)聯(lián)，在疾病譜中具有許多相同的風(fēng)險因素和病理途徑。一個系統(tǒng)的功能障礙可能會加速其他系統(tǒng)的發(fā)病，從而導(dǎo)致相關(guān)疾病的發(fā)展，如2型糖尿病、心血管疾病、心力衰竭和腎臟疾病等相互關(guān)聯(lián)的疾病，進而導(dǎo)致心血管死亡風(fēng)險增加。相反，改善一個系統(tǒng)的健康情況可以在其他系統(tǒng)中產(chǎn)生積極的影響。^{[14],[15],[16]}

通過我們的研究和治療，我們的目的是支持人們的健康，恢復(fù)相互關(guān)聯(lián)的心臟-腎臟-代謝系統(tǒng)之間的平衡，并降低他們發(fā)生嚴重并發(fā)癥的風(fēng)險。作為對那些健康受到心臟腎臟代謝疾病危害患者承諾的一部分，我們將繼續(xù)研究多學(xué)科治療方案，并將我們的資源集中在填補治療空白上。

關(guān)于恩格列凈

恩格列凈（商品名為歐唐靜 ）是一種口服、每日一次、高選擇性鈉-葡萄糖協(xié)同轉(zhuǎn)運蛋白2（SGLT2）抑制劑，也是首個在諸多國家的說明書中包含降低心血管死亡風(fēng)險數(shù)據(jù)的2型糖尿病藥物。^[17],[18]