中國蘇州和美國馬里蘭州羅克維爾市2021年12月19日 /美通社/ -- 昨日，由中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進會主辦、亞盛醫(yī)藥（6855.HK）承辦的國家“重大新藥創(chuàng)制”專項成果發(fā)布暨奧雷巴替尼（商品名：耐立克^®）全球首發(fā)上市會在北京、蘇州兩地同步召開。中國科學院院士陳凱先、中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進會執(zhí)行會長宋瑞霖，與北京大學血液病研究所黃曉軍教授、江倩教授，上海交通大學附屬瑞金醫(yī)院沈志祥教授，哈爾濱血液病腫瘤研究所馬軍教授，蘇州大學附屬第一醫(yī)院吳德沛教授，華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬協(xié)和醫(yī)院胡豫教授，四川大學華西醫(yī)院牛挺教授等眾多血液腫瘤領域頂尖專家學者齊聚一堂，在現(xiàn)場和線上共同見證耐立克^®的全球首發(fā)上市儀式。

11月25日，耐立克^®獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的上市批準，用于治療任何酪氨酸激酶抑制劑（TKI）耐藥，并采用經(jīng)充分驗證的檢測方法診斷為伴有T315I突變的慢性髓細胞白血病（CML）慢性期（CP）或加速期（AP）的成年患者。耐立克^®是中國首個獲批上市的第三代BCR-ABL抑制劑，是亞盛醫(yī)藥全資子公司廣州順健生物醫(yī)藥科技有限公司研發(fā)的潛在同類最佳（Best-in-class）新藥，獲國家“重大新藥創(chuàng)制”專項支持。

中國科學院院士、重大新藥創(chuàng)制國家重大科技專項技術副總師陳凱先院士表示：“耐立克^®是中國第一個、也是唯一一個第三代BCR-ABL抑制劑，有效地解決了中國耐藥慢粒白血病患者無藥可醫(yī)這一重大社會問題，填補了臨床急需產(chǎn)品的國內(nèi)空白。作為國家重大專項支持的新藥，耐立克^®代表了我國原創(chuàng)新藥的實力，是重大專項實施的亮點和驕傲；而耐立克^®的上市充分彰顯了中國本土醫(yī)藥的創(chuàng)新水平，將激勵更多醫(yī)藥企業(yè)投身創(chuàng)新藥研發(fā)，不斷提升中國醫(yī)藥研發(fā)創(chuàng)新能力，助力‘健康中國2030’目標的實現(xiàn)?！?/p>

中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進會執(zhí)行會長宋瑞霖表示：“耐立克^®的上市是亞盛醫(yī)藥商業(yè)化的重大突破，更是在推動中國醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展方面取得的重要成就。亞盛醫(yī)藥多年來在研發(fā)方面扎實努力、刻苦攻關，近年來在創(chuàng)新、產(chǎn)業(yè)化、國際化方面取得長足進步，與我會發(fā)展方向高度一致，是我會的核心會員之一。希望在未來，像亞盛醫(yī)藥這樣的中國本土醫(yī)藥創(chuàng)新企業(yè)能越來越多，助力中國從醫(yī)藥大國走向醫(yī)藥強國，為中國乃至世界人民的健康貢獻力量?！?/p>

中國首個第三代TKI上市——填補治療空白、打破無藥可醫(yī)

CML是一種與白細胞有關的惡性腫瘤。隨著靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制劑（TKI）的問世，CML的治療方式得以革新。如今，CML已由曾經(jīng)的不治之癥轉變?yōu)橄窀哐獕?、糖尿病一樣的“特殊慢病”。盡管如此，獲得性耐藥一直是CML治療的主要挑戰(zhàn)，仍有部分患者因耐藥導致疾病進展甚至死亡。BCR-ABL激酶區(qū)突變是獲得性耐藥的重要機制之一，其中T315I突變是常見的耐藥突變類型之一，在耐藥CML中的發(fā)生率高達25%左右。伴有T315I突變的耐藥CML患者對目前所有一代、二代BCR-ABL抑制劑均耐藥。在耐立克^®獲批上市前，中國攜T315I突變耐藥CML患者長期面臨著無藥可醫(yī)的窘境。

耐立克^®中國臨床試驗主要研究者、北京大學血液病研究所所長、北京大學人民醫(yī)院血液科主任黃曉軍教授在致辭中表示：“過往臨床研究的有效性和安全性數(shù)據(jù)不斷向我們顯示，耐立克^®在耐藥慢性髓細胞白血病這個尚未滿足的臨床需求領域潛力巨大，極有希望成為該領域治療的‘Best-in-Class’藥物。我很高興能見證耐立克^®成功上市，因為這意味著中國CML治療原有的耐藥困境被打破，迎來了全新的里程碑藥物，對臨床醫(yī)生和患者的意義巨大?！?/p>

本次上市會上，耐立克^®中國臨床試驗主要研究者、北京大學人民醫(yī)院血液科副主任江倩教授對耐立克^®關鍵臨床數(shù)據(jù)進行了介紹和解讀。她表示：“CML-CP及CML-AP患者一旦出現(xiàn)T315I突變，所有的一代或二代TKI對這些患者都無效，耐藥問題長期困擾著患者的治療。作為中國首個第三代BCR-ABL抑制劑，耐立克®的上市打破了國內(nèi)攜T315I耐藥CML患者此前無藥可醫(yī)的困境，我們期待該藥物能造福更多患者?！?/p>

開啟CML精準化治療全新篇章——呼吁規(guī)范診療，把握最佳治療時機

國內(nèi)外權威指南均建議CML患者在經(jīng)過一代/二代TKI治療后警告或疾病進展時應進行突變檢測^[1][2][3]。然而，目前臨床上很多患者是在出現(xiàn)耐藥后以“試藥”形式等待標準療法試錯。很多患者未及時進行隨訪檢查，或延遲突變檢測，導致發(fā)現(xiàn)T315I突變時已錯過最佳治療時機。

在本次上市會上，眾多國內(nèi)知名血液科醫(yī)生就CML患者的科學管理展開了討論，并分享了各自的經(jīng)驗和見解。專家們呼吁，無論是幾線耐藥，CML患者都應該盡早進行BCL-ABL突變檢測，以免錯失最佳治療時機。

作為中國CML領域第一個根據(jù)基因突變狀態(tài)選擇治療的獲批藥物，耐立克^®的上市開啟了CML精準化治療的全新篇章。

商業(yè)化新征程啟航——通力合作，全面布局，推動創(chuàng)新藥加速可及的“亞盛決心”

作為亞盛醫(yī)藥的首個獲批上市的產(chǎn)品，耐立克^®對亞盛醫(yī)藥具有重大的里程碑意義。面對從研發(fā)型企業(yè)到有產(chǎn)品商業(yè)化的公司的轉型升級挑戰(zhàn)，亞盛醫(yī)藥早已開始布局。

今年7月，亞盛醫(yī)藥與信達生物達成全方位戰(zhàn)略合作，該合作包括耐立克^®在中國市場的共同開發(fā)與共同推廣；9月，亞盛醫(yī)藥與康圣環(huán)球簽署戰(zhàn)略合作備忘錄，致力共同推動血液腫瘤精準診療；11月，亞盛醫(yī)藥與國藥控股簽署戰(zhàn)略合作框架協(xié)議，旨在推進耐立克^®商業(yè)化進程。此外，亞盛醫(yī)藥已與多家創(chuàng)新支付服務公司簽署戰(zhàn)略合作框架協(xié)議，希望借助創(chuàng)新支付模式，增加產(chǎn)品的可負擔性。

亞盛醫(yī)藥首席醫(yī)學官，順健醫(yī)藥總裁兼首席執(zhí)行官翟一帆博士表示：“在耐立克^®的研發(fā)過程中，我們始終堅持國際標準，技術在全球領先，是全球范圍內(nèi)第二個進入美國臨床的第三代BCR-ABL抑制劑，也是為數(shù)不多自立項開始就執(zhí)行全球研發(fā)策略的中國本土原創(chuàng)新藥。基于耐立克^®優(yōu)異的臨床有效性及安全性，其先后獲得美國FDA的孤兒藥資格認定和快速審評資格認定；此外，自2018年起連續(xù)4年入選全球知名血液病年會美國ASH年會的口頭報告，并獲2019年度ASH最佳研究提名獎，要知道這在國內(nèi)是非常少見的，這一切充分顯示了國際血液學界對耐立克的高度認可。希望在不遠的將來，耐立克^®這一中國原創(chuàng)、全球領先的創(chuàng)新藥能惠及更多的全球患者?！?/p>

亞盛醫(yī)藥董事長、CEO楊大俊博士表示：“亞盛醫(yī)藥首款獲批上市的核心產(chǎn)品耐立克^®是填補國內(nèi)空白、臨床上不可或缺的急需產(chǎn)品，有效地解決了中國攜T315I突變的耐藥慢粒白血病患者無藥可醫(yī)的這一重大社會需求問題，讓電影“我不是藥神”里的社會之痛不再發(fā)生。雖然說近兩年批準上市的國內(nèi)創(chuàng)新藥批準上市逐年增加，但是真正做到國內(nèi)第一和唯一的，可填補臨床空白、不可或缺的創(chuàng)新藥還是很少的。未來，我們將繼續(xù)堅守‘解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求’的使命，帶來更多滿足臨床急需的原創(chuàng)新藥。希望在不遠的將來，耐立克^®這一中國原創(chuàng)、全球領先的創(chuàng)新藥能惠及更多的患者?！?/p>

亞盛醫(yī)藥首席商務運營官祝剛先生表示：“我們正在積極推進耐立克^®在全國的落地，目前全國各地的首批處方已經(jīng)陸續(xù)開出。我們也將在商業(yè)化合作方面持續(xù)發(fā)力，期待與更多合作伙伴攜手商業(yè)創(chuàng)新，打開多維度合作的大門，共同推進耐立克^®獲批上市后的商業(yè)化進程，讓全國更廣泛地區(qū)的患者都能用得上創(chuàng)新藥物?！?/p>

關于慢性髓細胞白血病

慢性髓細胞白血?。–hronic Myeloid Leukemia, CML），是骨髓造血干細胞克隆性增殖形成的惡性腫瘤，也被稱為慢性粒細胞白血病，或者慢性髓細胞白血病，是慢性白血病中最常見的一種類型，占成人白血病的15%^[4][5]。中國CML患者發(fā)病較西方更為年輕化，流行病學調(diào)查顯示，中國慢粒的中位發(fā)病年齡為45~50歲，西方國家慢粒的中位發(fā)病年齡為67歲^[6]。

隨著靶向BCR-ABL的TKI藥物上市，針對CML的治療方式得以革新，但獲得性耐藥一直是CML治療的主要挑戰(zhàn)。BCR-ABL激酶區(qū)突變是獲得性耐藥的重要機制之一，其中T315I突變是常見的耐藥突變類型之一，在耐藥CML中的發(fā)生率高達25%左右。伴有T315I突變的CML患者對目前所有一代、二代BCR-ABL抑制劑均耐藥，在過去一直是CML患者群體長期生存的阻礙。

關于耐立克^®

耐立克^®是亞盛醫(yī)藥原創(chuàng)1類新藥，為口服第三代BCR-ABL抑制劑，是中國首個獲批上市的第三代BCR-ABL靶向耐藥CML治療藥物，對BCR-ABL以及包括T315I突變在內(nèi)的多種BCR-ABL突變體有突出效果，獲國家“重大新藥創(chuàng)制”專項支持。

2020年10月，耐立克^®被NMPA新藥審評中心（CDE）納入優(yōu)先審評，用于治療TKI耐藥后并伴有T315I突變的CML慢性期或加速期的成年患者；2021年3月，該品種被CDE納入突破性治療品種。而在海外，該品種于2019年7月獲FDA臨床試驗許可，直接進入Ib期臨床研究；2020年5月接連獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認定和審評快速通道資格；2021年11月獲歐盟孤兒藥資格認定；此外，該品種的臨床試驗進展自2018年開始，連續(xù)四年入選美國血液學會（ASH）年會口頭報告，并榮獲2019 ASH年會“最佳研究”的提名。

2021年7月，亞盛醫(yī)藥與信達生物制藥集團（1801.HK）達成在中國市場就耐立克^®共同開發(fā)和共同商業(yè)化推廣的戰(zhàn)略合作。

*注：耐立克^®為亞盛醫(yī)藥的注冊商標

關于亞盛醫(yī)藥

亞盛醫(yī)藥是一家立足中國、面向全球的生物醫(yī)藥企業(yè)，致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關的疾病等治療領域開發(fā)創(chuàng)新藥物。2019年10月28日，亞盛醫(yī)藥在香港聯(lián)交所主板掛牌上市，股票代碼：6855.HK。

亞盛醫(yī)藥擁有自主構建的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設計平臺，處于細胞凋亡通路新藥研發(fā)的全球最前沿。公司已建立擁有8個已進入臨床開發(fā)階段的1類小分子新藥產(chǎn)品管線，包括抑制Bcl-2、IAP或MDM2-p53等細胞凋亡路徑關鍵蛋白的抑制劑；新一代針對癌癥治療中出現(xiàn)的激酶突變體的抑制劑等，為全球唯一在細胞凋亡路徑關鍵蛋白領域均有臨床開發(fā)品種的創(chuàng)新公司。目前公司正在中國、美國、澳大利亞及歐洲開展40多項I/II期臨床試驗。用于治療耐藥性慢性髓細胞白血病的核心品種奧雷巴替尼（商品名：耐立克^®）曾獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）新藥審評中心（CDE）納入優(yōu)先審評和突破性治療品種，并已在中國獲批，是公司的首個上市品種。該品種還獲得了美國FDA審評快速通道、孤兒藥資格認定、以及歐盟孤兒藥資格認定。截至目前，公司共有4個在研新藥獲得12項FDA和1項歐盟孤兒藥資格認定。公司先后承擔多項國家科技重大專項，其中“重大新藥創(chuàng)制”專項5項，包括1項“企業(yè)創(chuàng)新藥物孵化基地”及4項“創(chuàng)新藥物研發(fā)”，另外承擔“重大傳染病防治”專項1項。

憑借強大的研發(fā)能力，亞盛醫(yī)藥已在全球范圍內(nèi)進行知識產(chǎn)權布局，并與UNITY、MD Anderson、梅奧醫(yī)學中心和Dana-Farber癌癥研究所、默沙東、阿斯利康、輝瑞等領先的生物技術及醫(yī)藥公司、學術機構達成全球合作關系。公司已建立一支具有豐富的原創(chuàng)新藥研發(fā)與臨床開發(fā)經(jīng)驗的國際化人才團隊，同時，公司正在高標準打造后期的商業(yè)化生產(chǎn)及市場營銷團隊。亞盛醫(yī)藥將不斷提高研發(fā)能力，加速推進公司產(chǎn)品管線的臨床開發(fā)進度，真正踐行“解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求”的使命，以造福更多患者。

前瞻性聲明

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