南京2021年11月26日 /美通社/ -- 馴鹿醫(yī)療，一家處于臨床階段、致力于細(xì)胞治療和抗體藥物開發(fā)和產(chǎn)業(yè)化的創(chuàng)新生物制藥公司，今日宣布美國食品藥品監(jiān)督管理局（簡稱“FDA”）孤兒藥開發(fā)辦公室（Office of Orphan Products Development, OOPD）已正式書面回函，授予公司自主研發(fā)的全人源抗CD19和CD22雙靶點嵌合抗原受體自體T細(xì)胞注射液（CT120）孤兒藥資格認(rèn)定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治療急性白血病（Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL）。獲得FDA孤兒藥認(rèn)定將加速CT120在美國的臨床試驗及上市注冊進(jìn)度。CT120將享有的優(yōu)惠政策包括FDA對臨床研究的支持、注冊費用的減免，以及FDA批準(zhǔn)上市后在美國的七年市場獨占權(quán)。

此次孤兒藥認(rèn)定是基于CT120優(yōu)秀的安全性和有效性。在一項研究者發(fā)起的臨床研究中（登記號ChiCTR2000038641），4名B-ALL受試者在接受CT120治療后，全部達(dá)到完全緩解，CRR為100%，未發(fā)生任何3級或3級以上的CRS不良反應(yīng)，未觀察到ICANS不良反應(yīng)。因此，CT120有望成為針對復(fù)發(fā)/難治B-ALL的創(chuàng)新性治療手段。

馴鹿醫(yī)療首席執(zhí)行官汪文博士表示：“CT120是全球第一款全人源雙靶點CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，F(xiàn)DA授予CT120‘孤兒藥’稱號，是FDA對于這款產(chǎn)品的肯定和期待。目前，CT120已經(jīng)在中國獲得B-NHL和B-ALL兩項IND批件，正在中國進(jìn)行的治療B-NHL的注冊臨床試驗進(jìn)展順利，馴鹿將加快這一創(chuàng)新產(chǎn)品在中美兩地的開發(fā)進(jìn)程，期待這款創(chuàng)新產(chǎn)品早日上市，挽救更多患者的生命！”