上海2021年11月1日 /美通社/ -- 10月30日，由武田中國引進的用于遺傳性血管性水腫（HAE）急性發(fā)作的治療藥物飛澤優(yōu)^®（醋酸艾替班特注射液）正式惠及中國HAE患者。患者由中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院變態(tài)反應(yīng)科確診，首次通過京東大藥房實現(xiàn)線上線下一體化履約，標(biāo)志著飛澤優(yōu)^®（醋酸艾替班特注射液）將為遺傳性血管性水腫患者的生命安全保駕護航，開啟了中國HAE治療的新時代。

武田始終秉持以患者為中心，自今年4月獲批以來，加速完成各項進口手續(xù)和藥檢工作：8月31日運抵中國港口，10月15日完成藥檢，并于近日順利實現(xiàn)商業(yè)可及。飛澤優(yōu)^®（醋酸艾替班特注射液）是便攜式即用式的預(yù)充針，患者可在接受醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士的皮下注射技術(shù)培訓(xùn)后自我給藥^[1]，幫助患者及時應(yīng)對HAE的急性發(fā)作，避免因喉頭水腫帶來的致命窒息風(fēng)險或者減輕其他部位水腫所帶來的生理和心理的痛苦。

遺傳性血管性水腫（HAE）是一種罕見的常染色體顯性遺傳病^[2]。據(jù)文獻(xiàn)報道，其全球患病率約為五萬分之一^[2]。HAE的主要發(fā)作特征為反復(fù)發(fā)生的局部皮下或粘膜水腫，常累及顏面部、四肢、生殖器區(qū)域、胃腸道及喉頭。需要警惕的是，喉部發(fā)生水腫時進展迅速，從水腫發(fā)生到窒息的平均時間為4.6小時^[3]。據(jù)統(tǒng)計，我國有58.9%的HAE患者發(fā)生過喉頭水腫^[3]，其致死率最高可達(dá)40%^[2]，是HAE患者的主要死因之一。2018年，HAE被收錄進我國《第一批罕見病目錄》內(nèi)^[4]。

此前，中國沒有急性HAE發(fā)作的針對性治療，患者只能依靠輸注凍干新鮮血漿使水腫消退，使用限制較多，且血漿本中含有導(dǎo)致水腫的血漿蛋白酶及其底物，可能加重血管性水腫^[5]。截止至2021年10月，飛澤優(yōu)^®（醋酸艾替班特注射液）是中國首個且目前唯一用于急性HAE發(fā)作皮下治療的緩激肽2型（B2）受體的選擇性拮抗劑^[6]，有著高選擇性競爭性結(jié)合緩激肽B2受體的獨特機制，可減輕與HAE中緩激肽增多所導(dǎo)致的皮膚、胃腸道、呼吸道粘膜水腫，縮短水腫發(fā)作時間，從而治療急性遺傳性血管性水腫發(fā)作^[2],[5]。同時，加拿大HAE診療指南建議^[7]，由于長期預(yù)防治療不能完全消除水腫發(fā)生的風(fēng)險，所有患者都應(yīng)備有至少兩劑的按需治療藥物，并應(yīng)定期評估患者自行注射該藥物的能力。

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院變態(tài)反應(yīng)科支玉香教授表示：“過去，由于國內(nèi)缺少HAE急性發(fā)作期的針對性治療藥物，無法滿足患者實際的應(yīng)急需求。而緩激肽B2受體拮抗劑是各大國際HAE診療指南推薦的急性發(fā)作期按需治療方案^[8],[9]。現(xiàn)在，我由衷地感到高興，患者的生命安全終于得到了保障，避免因急性發(fā)作帶來的生理心理痛苦以及所引發(fā)的生命安全風(fēng)險，讓他們更有信心、更有希望開展美好生活。”

為進一步加強罕見病創(chuàng)新藥物的患者可及性，武田與京東大藥房合作，依托線上線下一體化藥品履約能力，為患者提供專家遠(yuǎn)程開具復(fù)購處方、在線購藥、送藥上門等服務(wù)，提升更多罕見病用藥可及性。目前已開通北京、河北、湖北、江西、廣東等21個省/自治區(qū)/直轄市（共計215個城市）的冷鏈配送，更多省份和城市也正在陸續(xù)開通中，將為中國HAE患者的生命安全保駕護航。

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1.本文旨在傳遞醫(yī)藥前沿信息，不構(gòu)成對任何藥物或診療方案的推薦或推廣。

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