上海2021年9月16日 /美通社/ -- 2021 年9月15日，武田制藥（東京證券交易所交易代碼：4502/紐約證券交易所交易代碼：TAK）宣布，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準(zhǔn)mobocertinib用于治療含鉑化療期間或之后進(jìn)展的、表皮生長(zhǎng)因子受體（EGFR）20號(hào)外顯子插入突變陽(yáng)性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者，患者需先經(jīng)FDA批準(zhǔn)的檢測(cè)確認(rèn)EGFR 20號(hào)外顯子插入突變陽(yáng)性結(jié)果。此前，mobocertinib已獲FDA授予優(yōu)先審評(píng)資格、突破性療法認(rèn)定、快速通道認(rèn)定和孤兒藥認(rèn)定。mobocertinib是首款也是目前唯一一款獲批專(zhuān)門(mén)用于EGFR20號(hào)外顯子插入突變陽(yáng)性患者的口服療法^[1]。

武田全球抗腫瘤事業(yè)部總裁Teresa Bitetti表示：“Mobocertinib的獲批為EGFR20號(hào)外顯子插入突變陽(yáng)性的非小細(xì)胞肺癌患者帶來(lái)了一款全新的有效治療選擇，將滿(mǎn)足這種難治癌癥的迫切治療需求。Mobocertinib是首個(gè)也是目前唯一一個(gè)專(zhuān)門(mén)靶向EGFR20號(hào)外顯子插入突變的口服療法，研究中患者的緩解持續(xù)時(shí)間平均約為1.5年^[2]，讓我們倍感鼓舞。此次獲批具有里程碑意義，將進(jìn)一步強(qiáng)化我們滿(mǎn)足腫瘤患者未盡需求的承諾?！?/p>

FDA同時(shí)批準(zhǔn)了Oncomine Dx Target Test作為mobocertinib的二代測(cè)序（NGS）伴隨診斷工具，用于識(shí)別EGFR20號(hào)外顯子插入突變陽(yáng)性的NSCLC患者。NGS檢測(cè)對(duì)這些患者至關(guān)重要，與現(xiàn)有檢測(cè)相比，NGS檢測(cè)可以實(shí)現(xiàn)更準(zhǔn)確的診斷。

來(lái)自丹娜法伯癌癥研究院的Pasi A. Janne博士表示：“EGFR 20號(hào)外顯子插入突變陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌在過(guò)去缺乏治療手段，我們無(wú)法用傳統(tǒng)的EGFR酪氨酸激酶抑制劑（TKI）進(jìn)行有效靶向。Mobocertinib的獲批是一項(xiàng)重大的進(jìn)步，它將為醫(yī)生和患者提供一款全新的靶向口服療法，這款療法專(zhuān)為該患者群體設(shè)計(jì)，并且已在患者中顯示出具有臨床意義的持續(xù)緩解?！?/p>

國(guó)際癌癥患者倡導(dǎo)網(wǎng)絡(luò)Exon 20小組執(zhí)行總監(jiān)Marcia Horn表示：“EGFR20號(hào)外顯子插入突變陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌患者歷來(lái)面臨一系列特殊挑戰(zhàn)，這種肺癌非常罕見(jiàn)，不僅診斷率低，而且缺乏靶向治療手段以提高有效率。作為患者組織的倡導(dǎo)者，近五年來(lái)我每天都在與EGFR20號(hào)外顯子插入突變陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌患者及其家人攜手努力，與這種嚴(yán)重的疾病展開(kāi)斗爭(zhēng)。我很高興能夠見(jiàn)證在此過(guò)程中不斷取得的進(jìn)展，我要感謝全球各地的患者和他們的家人、醫(yī)務(wù)人員以及科學(xué)家們?yōu)檫@款高潛力靶向療法的獲批所做出的貢獻(xiàn)?！?/p>

FDA的批準(zhǔn)基于來(lái)自mobocertinib 1/2期試驗(yàn)中既往接受過(guò)鉑類(lèi)化療的患者數(shù)據(jù)。該試驗(yàn)入組114名既往接受過(guò)鉑類(lèi)化療、EGFR 20號(hào)外顯子插入突變陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌患者，這些患者接受160毫克劑量治療。1/2期試驗(yàn)的結(jié)果于2021年美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）年會(huì)上公布，經(jīng)獨(dú)立評(píng)審委員會(huì)（IRC）確認(rèn)的客觀緩解率（ORR）為28%（研究者確認(rèn)的ORR為35%），經(jīng)IRC確認(rèn)的中位DoR為17.5個(gè)月，中位總生存期（OS）為24個(gè)月，經(jīng)IRC確認(rèn)的中位無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）為 7.3 個(gè)月，疾病控制率達(dá)78%^[3]。

Mobocertinib是一款口服酪氨酸激酶抑制劑（TKI），專(zhuān)門(mén)設(shè)計(jì)用于選擇性靶向表皮生長(zhǎng)因子受體（EGFR）20號(hào)外顯子插入突變。2020年10月，mobocertinib在中國(guó)獲得“突破性療法認(rèn)定”。2021年7月，Mobocertinib 1/2期試驗(yàn)的結(jié)果已獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）受理并正在審評(píng)中，用于治療既往接受過(guò)化療且攜帶表皮生長(zhǎng)因子受體（EGFR）20號(hào)外顯子插入突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者。

關(guān)于EGFR 20號(hào)外顯子插入突變陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌

根據(jù)世界衛(wèi)生組織提供的數(shù)據(jù)，非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）是肺癌最常見(jiàn)的類(lèi)型，約占全球每年220萬(wàn)新肺癌病例的85%^[4-5]。表皮生長(zhǎng)因子受體（EGFR）20號(hào)外顯子插入突變陽(yáng)性NSCLC約占NSCLC患者的 1-2%^[6-8]。由于EGFR TKI（不專(zhuān)門(mén)靶向EGFR20號(hào)外顯子插入突變）和化療對(duì)這些患者的獲益有限，該疾病的預(yù)后比其他EGFR突變型NSCLC更差。

創(chuàng)建武田的第一波價(jià)值轉(zhuǎn)換高峰管線

武田計(jì)劃通過(guò)全球品牌擴(kuò)張及第一波價(jià)值轉(zhuǎn)換高峰管線實(shí)現(xiàn)近期增長(zhǎng)，其中包括多個(gè)同類(lèi)最優(yōu)/同類(lèi)首創(chuàng)新分子實(shí)體（NME），有望于2024財(cái)年獲批上市。我們的第二波價(jià)值轉(zhuǎn)換高峰管線包含約30個(gè)NME和多個(gè)下一代平臺(tái)，將推動(dòng)武田在2025財(cái)年及以后的可持續(xù)增長(zhǎng)。

聲明

1. 本文翻譯自武田全球新聞稿
2. 本文所提及的mobocertinib產(chǎn)品尚未在中國(guó)上市。
3. 本文旨在傳遞醫(yī)藥前沿信息，不構(gòu)成對(duì)任何藥物或診療方案的推薦或推廣。
4. 如您想了解更多疾病知識(shí)或藥品、診療相關(guān)信息，請(qǐng)咨詢(xún)醫(yī)療衛(wèi)生專(zhuān)業(yè)人士。
   

參考文獻(xiàn)