美國加利福尼亞州福斯特市和北京2021年4月29日 /美通社/ -- Mirum制藥有限公司（納斯達克：MIRM，以下簡稱“Mirum”）和北?？党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞喎Q“北海康成”）今日宣布，雙方已簽訂許可協(xié)議，授權北?？党稍诖笾腥A區(qū)（包括中國大陸、香港、澳門和臺灣地區(qū)）對Maralixibat進行開發(fā)和商業(yè)化。Maralixibat是一種在研的口服藥物，目前正在對其用于治療多種膽汁淤積性肝病進行評估，包括Alagille綜合癥（ALGS）、進行性家族性肝內膽汁淤積（PFIC）和膽管閉鎖（BA）。
Maralixibat 靶向納依賴性膽汁酸轉運蛋白（ASBT），最終可降低全身性膽汁酸水平，從而減少由此介導的肝臟損傷。美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已接受Maralixibat 用于治療ALGS患者的膽汁淤積瘙癢癥的新藥申請（NDA），并且在進行優(yōu)先審評。歐洲藥品管理局正在審評Maralixibat 用于治療PFIC2的申請。Mirum 已經啟動其用于治療膽管閉鎖（BA）的全球2b期臨床研究（EMBARK）。
根據協(xié)議條款，北?？党梢勋@得在大中華區(qū)針對ALGS， PFIC和BA開發(fā)和商業(yè)Maralixibat的獨家授權。作為交換， Mirum有權獲得1100萬美元的預付款，研發(fā)資金，和在實現未來注冊和商業(yè)化Maralixibat后最高1.09億美元的里程碑款項，以及基于產品凈銷售額可觀的雙位數的梯度特許權使用費。
北?？党蓪⑴cMirum 合作，負責監(jiān)督Mirum在中國的臨床研究基地，以加快近期在膽管閉鎖（BA）患者中啟動的全球2b期EMBARK研究入組。在一定條件下，北?？党梢灿袡嘣诖笾腥A區(qū)生產Maralixibat。
“Maralixibat有可能成為治療某些膽汁淤積性肝病的革命性藥物。我們的目標是確保其在全球范圍內患者可及。”Mirum總裁兼首席執(zhí)行官Chris Peetz指出， “北?？党墒且患以谥袊I軍的罕見病公司，憑借其發(fā)展的業(yè)績和在商業(yè)上的成就，我們相信，如果獲批，他們將成為加速Maralixibat全球上市的戰(zhàn)略合作伙伴?！?/p>
“我們很高興能將Maralixibat 加入到北?？党傻暮币姴‘a品組合中，我們將罕見病的管線擴展到肝病領域，并通過這一具有多項適應癥的后期資產來強化我們的產品線，目前該領域尚無獲批藥物?！北焙？党蓜?chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官薛群博士說到，“我們也期待與Mirum合作，支持EMBARK全球研究的中國臨床基地。并希望雙方緊密合作，將這種療法帶給大中華地區(qū)有重大需求的患者其家人。
