上海2021年3月31日 /美通社/ -- 3月30日，致力于成為內(nèi)分泌相關(guān)治療領(lǐng)域?qū)＜业木S昇藥業(yè)宣布，其在中國(guó)開(kāi)展的“評(píng)價(jià)每周給藥一次的注射用TransCon^TM 人生長(zhǎng)激素（hGH）與每日一次重組人生長(zhǎng)激素（rhGH）治療青春期前生長(zhǎng)激素缺乏癥（GHD）兒童的療效、安全性和耐受性的III期注冊(cè)臨床試驗(yàn)”，順利完成150例入組目標(biāo)。值得一提的是，該項(xiàng)目受新冠疫情影響“擱淺”4個(gè)月，最終仍按原定計(jì)劃順利入組完成。這也為兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥（PGHD）的全新治療選擇在中國(guó)的研發(fā)爭(zhēng)取了寶貴的時(shí)間。

兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥（PGHD）是一種腺垂體無(wú)法產(chǎn)生足夠生長(zhǎng)激素而引發(fā)的疾患，通常表現(xiàn)為比例正常的身材矮小、無(wú)法達(dá)成理想終身高，代謝異常甚至引起社會(huì)心理障礙、認(rèn)知缺陷和生活質(zhì)量下降。數(shù)十年以來(lái)，常規(guī)治療方法是每日一次生長(zhǎng)激素皮下注射，用于改善身高和代謝異常。對(duì)于兒童患者而言，每日注射的沉重治療負(fù)擔(dān)通常會(huì)導(dǎo)致依從性不佳和總體的治療效果下降。

本次TransCon^TM hGH III期臨床試驗(yàn)主要針對(duì)中國(guó)青春期前GHD患者，研究基于多中心、隨機(jī)開(kāi)放、平行對(duì)照，旨在證實(shí)在青春期前GHD所致生長(zhǎng)遲緩的兒童中給予每周一次注射用TransCon^TM hGH治療第52周年化生長(zhǎng)速率（AHV）非劣于每日一次的生長(zhǎng)激素。

“目前，我國(guó)仍有相當(dāng)大的一部分兒童患有生長(zhǎng)激素缺乏癥或其他原因?qū)е碌纳L(zhǎng)落后，很多兒童都沒(méi)有適時(shí)就診或得到正確的治療，從而遺憾終生。”華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)院兒科學(xué)系主任、中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)副主任委員羅小平教授表示，“維昇藥業(yè)的TransCon^TM hGH利用‘暫時(shí)連接’技術(shù)，以可控方式釋放未經(jīng)修飾的人生長(zhǎng)激素，保持人生長(zhǎng)激素原有的藥理作用。在用于支持FDA 注冊(cè)的heiGHt trial中，TransCon^TM hGH （lonapegsomatropin）在52周治療中，年化生長(zhǎng)速率優(yōu)效于每日一次的生長(zhǎng)激素。在剛剛結(jié)束的美國(guó)內(nèi)分泌協(xié)會(huì)年會(huì)（ENDO）中公布的為期 2 年的全球臨床研究結(jié)果表明TransCon^TM hGH可實(shí)現(xiàn)持續(xù)改善患者身高，并提供了TransCon^TM hGH長(zhǎng)達(dá)2年的安全數(shù)據(jù)，可與生長(zhǎng)激素日制劑相媲美。去年的疫情突至，兒科研究中心超過(guò)4個(gè)月無(wú)法開(kāi)展中國(guó)的III期研究。維昇團(tuán)隊(duì)與各研究中心一起團(tuán)結(jié)合作積極進(jìn)取，支持各研究中心最終按原計(jì)劃達(dá)成入組目標(biāo)，令人印象深刻?！?/p>

“本次TransCon^TM hGH III期注冊(cè)臨床試驗(yàn)，能按原計(jì)劃完成入組目標(biāo)，離不開(kāi)所有參與項(xiàng)目的研究者和專家的大力支持。該臨床獲批后，恰逢新冠疫情的爆發(fā)，項(xiàng)目工作受阻4個(gè)月。然而，所有參與者為使中國(guó)患者早日受惠于國(guó)際創(chuàng)新治療方案，在適應(yīng)疫情新常態(tài)后，大家直面時(shí)間挑戰(zhàn)，對(duì)各個(gè)環(huán)節(jié)進(jìn)行提速，最終按原定時(shí)間節(jié)點(diǎn)完成了入組的目標(biāo)，讓不可能成為可能?！痹趯?duì)每一位項(xiàng)目參與者的付出表示由衷感謝的同時(shí)，維昇藥業(yè)首席執(zhí)行官、董事盧安邦先生指出，“III期注冊(cè)臨床試驗(yàn)入組目標(biāo)的完成，標(biāo)志著TransCon^TM hGH在中國(guó)的研發(fā)邁入了關(guān)鍵階段，本次的試驗(yàn)數(shù)據(jù)也將作為T(mén)ransCon^TM hGH在中國(guó)生物制品上市申請(qǐng)（BLA）的關(guān)鍵性研究。維昇藥業(yè)將繼續(xù)努力推動(dòng)TransCon^TM hGH早日進(jìn)入中國(guó)，給罹患生長(zhǎng)激素缺乏癥的兒童帶來(lái)新的治療選擇?！?/p>

TransCon^TM hGH，已經(jīng)在歐美完成PGHD的關(guān)鍵性III期臨床研究，并于2020年6月在美國(guó)成功遞交針對(duì)于PGHD的生物制品上市申請(qǐng)（BLA），于2020年9月在歐盟成功遞交針對(duì)于PGHD的上市許可申請(qǐng)（MAA）。