蘇州2020年8月24日 /美通社/ -- 開拓藥業(yè)有限公司（股票代碼：9939.HK，以下簡稱：“公司”），一家專注于自主研發(fā)潛在同類首創(chuàng)及同類最佳癌癥及其他適應(yīng)癥藥物的臨床階段新藥開發(fā)商，近日欣然宣布其近期業(yè)務(wù)亮點及截止2020年6月30日上半年財務(wù)業(yè)績。

開拓藥業(yè)創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官童友之博士表示：“2020年上半年，在全球新冠疫情肆虐的環(huán)境下，開拓藥業(yè)全員上下齊心、克服困難，實現(xiàn)了項目研發(fā)、臨床運營、上市融資和商業(yè)合作等多方面突破。5月22日，公司正式在香港聯(lián)交所主板掛牌上市，融資規(guī)模約2.4億美元，這是公司在資本市場的嶄新亮相。上周四，公司獲得澤璟制藥下屬美國子公司Gensun的雙靶點抗體PD-L1/TGF-β在大中華區(qū)研發(fā)和商業(yè)化的獨家許可，實現(xiàn)了開拓藥業(yè)在生物藥單抗和雙抗領(lǐng)域的深入布局。本月末，我們約2萬平米的蘇州GMP工廠將正式投入運營，為公司的商業(yè)化提供保障。公司計劃在第四季度提交普克魯胺的新藥上市申請，這將是開拓藥業(yè)從創(chuàng)新研發(fā)企業(yè)邁向商業(yè)化的重要里程碑。展望未來，公司將繼續(xù)保持研發(fā)優(yōu)勢，加速現(xiàn)有產(chǎn)品管線全球臨床開發(fā)進(jìn)度，全力推進(jìn)普克魯胺的商業(yè)化進(jìn)程，持續(xù)加強國際/國內(nèi)合作，踐行‘專注于大量未獲滿足臨床需求的適應(yīng)癥研究、開發(fā)及商業(yè)化’的使命?！?br />

產(chǎn)品管線進(jìn)展

報告期內(nèi)，公司各產(chǎn)品管線進(jìn)展順利，多項臨床試驗取得重要進(jìn)展：

普克魯胺（GT0918，AR拮抗劑）

• mCRPC（中國）：正在開展普克魯胺作為轉(zhuǎn)移性去勢抵抗性前列腺癌（mCRPC）二線療法、普克魯胺和阿比特龍聯(lián)用作為一線療法的兩項III期臨床試驗。普克魯胺單藥的III期臨床試驗于2020年8月4日完成患者招募，計劃2020年第四季度提交NDA上市申請。
• mCRPC（美國）： 2020年7月16日，美國II期臨床試驗完成患者招募，已完成的臨床研究結(jié)果顯示，普克魯胺在曾經(jīng)接受恩扎盧胺及阿比特龍等現(xiàn)有藥物治療進(jìn)展的mCRPC患者中普遍具有良好的安全性和有效性。
• COVID-19（巴西）：2020年7月，公司與美國公司Applied Biology, Inc.簽訂臨床試驗研究協(xié)議，與Applied Biology公司合作開展普克魯胺治療新型冠狀病毒肺炎（COVID-19）的臨床研究。2020年8月20日，第一例患者入組。
• mBC（中國）：正在中國開展開放、多中心的Ic期臨床試驗，以評估普克魯胺聯(lián)合依西美坦、來曲唑及氟維司群對AR+轉(zhuǎn)移性乳腺癌（mBC）患者的安全性、藥物動力學(xué)分析及初步療效。

福瑞他恩（KX-826，外用AR拮抗劑）

• 雄激素性脫發(fā)（中國）：預(yù)計于2020年第三季度完成在中國開展的福瑞他恩II期臨床試驗的首例患者招募。
• 雄激素性脫發(fā)（美國）：2020年8月，公司已在美國完成福瑞他恩Ib期臨床試驗，正在進(jìn)行試驗數(shù)據(jù)的分析和評估，并預(yù)期于2020年第四季度出具臨床研究報告（CSR）并發(fā)布數(shù)據(jù)。

ALK-1（GT90001，ALK-1全人源性單克隆抗體）

• HCC（中國臺灣）：公司正在中國臺灣開展ALK-1單抗與Nivolumab（一種PD-1）聯(lián)合用于治療轉(zhuǎn)移性肝細(xì)胞癌（HCC）的II期臨床試驗，預(yù)期將于2021年第一季度出具臨床研究報告并發(fā)布數(shù)據(jù)。

迪拓賽替（GT0486，mTOR抑制劑）

          已于2019年8月獲得中國的IND批準(zhǔn)，預(yù)期于2020年第三季度開始招募患者。

GT1708F（Hedgehog／SMO抑制劑）

• 白血病及BCC（中國）：2020年2月獲得中國的IND批準(zhǔn)，并預(yù)期于2020年第四季度開始招募患者。
• BCC（美國）：計劃2020年第四季度向美國FDA提交GT1708F基底細(xì)胞癌（BCC）適應(yīng)癥的IND申請。

除上述臨床階段在研藥物之外，公司正在開發(fā)多款臨床前階段藥物，包括AR蛋白降解劑、用于治療血癌的c-Myc抑制劑和新型免疫腫瘤藥物IDO抑制劑，以及本月引入公司第二個生物藥PD-L1/TGF-β雙靶點抗體。

GMP工廠投入運營和商業(yè)化

GMP廠房

公司的第一個GMP工廠位于蘇州市工業(yè)園區(qū)淞北路20號，占地約2萬平方米，將于8月底投入正式運營，用于普克魯胺商業(yè)化生產(chǎn)和福瑞他恩臨床藥品的生產(chǎn)。今年7月，工廠開始申請生產(chǎn)許可證，計劃于9月做到GMP達(dá)標(biāo)，未來將申請北美、歐盟GMP認(rèn)證。

福瑞他恩商業(yè)化合作

• 2020年6月，公司與京東健康簽署戰(zhàn)略合作框架協(xié)議，雙方就福瑞他恩在京東健康運營的線上藥品零售平臺京東大藥房的營銷展開深入合作。
• 2020年3月，公司與國藥控股股份有限公司簽署了合作協(xié)議，將在產(chǎn)品設(shè)計、商業(yè)渠道拓展、終端服務(wù)等方面開展全方位合作。

生物藥獲得突破

引入澤璟美國子公司Gensun雙靶點抗體新藥GS19

2020年8月，公司與澤璟生物制藥美國子公司 Gensun Biopharma, Inc.就PD-L1 / TGF-β雙靶點抗體簽署獨家許可協(xié)議，開拓藥業(yè)獲得GS19在大中華區(qū)（包括中國大陸、香港、澳門和臺灣）進(jìn)行臨床開發(fā)及商業(yè)化的獨家權(quán)利。

與康寧杰瑞合作

2020年7月，公司與康寧杰瑞達(dá)成合作，共同推進(jìn)ALK-1單克隆抗體GT90001聯(lián)合重組人源化PD-L1/CTLA-4雙特異性抗體KN046治療肝細(xì)胞癌等腫瘤在全球范圍內(nèi)的臨床研究。

財務(wù)業(yè)績

報告期內(nèi)，公司的研發(fā)成本由截至2019年6月30日止六個月的人民幣89.4百萬元增加人民幣58.9百萬元或65.9%至截至2020年6月30日止六個月的人民幣148.4百萬元。研發(fā)開支增加的主要原因是公司持續(xù)加大研發(fā)投入，加快產(chǎn)品管線的多項臨床試驗推進(jìn)，擴大研發(fā)和臨床運營人員的規(guī)模，以及股權(quán)激勵計劃支出。

公司的現(xiàn)金及現(xiàn)金等價物包括銀行存款以及手頭現(xiàn)金。截至2019年12月31日，公司的現(xiàn)金及現(xiàn)金等價物為人民幣195.5百萬元，截至2020年6月30日為人民幣1792.2百萬元，增加人民幣1597.5百萬元，該增加主要來自于IPO募集資金和銀行貸款。

關(guān)于開拓藥業(yè)

開拓藥業(yè)成立于2009年，專注發(fā)展?jié)撛凇癰est-in-class”和“first-in-class”創(chuàng)新藥物的研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化，致力成為創(chuàng)新療法研究、開發(fā)及商業(yè)化的領(lǐng)軍企業(yè)。公司由國家級人才領(lǐng)銜創(chuàng)立，經(jīng)過多年的發(fā)展，以雄激素受體(AR)相關(guān)疾病為核心，研發(fā)多通道產(chǎn)品組合，產(chǎn)品覆蓋全球高發(fā)病率癌癥及其它未滿足臨床需求的疾病領(lǐng)域，包括前列腺癌、乳腺癌、肝癌和脫發(fā)等。開拓藥業(yè)前瞻性布局了包含小分子創(chuàng)新藥、生物創(chuàng)新藥及聯(lián)合療法的多元化產(chǎn)品管線，包括5款正在開展臨床研究的產(chǎn)品雄激素受體(AR)拮抗劑、ALK-1單抗、mTOR激酶靶向抑制劑和Hedgehog抑制劑，以及正在進(jìn)行臨床前研究的PD-L1 / TGF-β雙靶點抗體、AR-Degrader、c-Myc抑制劑和IDO抑制劑等。公司在全球擁有已獲得及申請中的60多項專利，多個項目被列為國家十二五、十三五“重大新藥創(chuàng)制”專項。2020年5月22日，開拓藥業(yè)正式在香港聯(lián)合交易所有限公司主板掛牌上市，股票代碼：9939.HK。歡迎訪問公司網(wǎng)站：www.kintor.com.cn