德國(guó)殷格翰2019年10月22日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰今日宣布，公司II期臨床試驗(yàn)BALANCE-CFTM [1]招募到首位患者，該試驗(yàn)旨在評(píng)估應(yīng)對(duì)囊性纖維化的全新潛在治療手段。[1],[2]試驗(yàn)將探索在患有囊性纖維化的成人和青少年患者中，在現(xiàn)有標(biāo)準(zhǔn)治療的基礎(chǔ)上加用不同劑量的吸入性上皮鈉通道(ENaC)抑制劑與安慰劑相比對(duì)肺功能的影響。[1],[3],[4]
囊性纖維化患者中存在的基因突變，可導(dǎo)致各種器官的粘液變得粘稠。[5]在肺部，粘稠的粘液可以堵塞氣道，滯留細(xì)菌，繼而引發(fā)感染、炎癥、呼吸衰竭和其他并發(fā)癥。[6]吸入的ENaC抑制劑(BI 1265162)被設(shè)計(jì)用于阻止鈉的吸收，從而保持氣道表面濕潤(rùn)，有助于稀釋粘液，使囊性纖維化患者更易保持氣道通暢。[7],[8]
ENaC抑制劑旨在用于治療所有類(lèi)型的囊性纖維化突變的患者。[1],[9] 該藥可通過(guò)能倍樂(lè)® [1] 吸入器吸入。能倍樂(lè)®是勃林格殷格翰研發(fā)的一款吸入裝置，以軟霧的形式將藥物緩慢送出，即便對(duì)有呼吸困難的患者而言也十分便于吸入。[10],[11]囊性纖維化患者通常面臨很高的治療負(fù)擔(dān)，有時(shí)需花費(fèi)數(shù)小時(shí)進(jìn)行多種治療。[12] BI 1265162 ENaC抑制劑通過(guò)能倍樂(lè)® [1]噴霧器遞送藥物，讓患者可快速吸入。其給藥方式不受空間限制，旨在作為標(biāo)準(zhǔn)治療的添加治療。
“我們很高興為這項(xiàng)2期試驗(yàn)招募到首位患者，我們也希望公司的ENaC抑制劑能被證實(shí)為囊性纖維化患者帶來(lái)獲益?！毖装Y治療領(lǐng)域醫(yī)學(xué)負(fù)責(zé)人Kay Tetzlaff博士說(shuō)道，“勃林格殷格翰致力于研究新的治療手段，用以滿(mǎn)足嚴(yán)重的、未被滿(mǎn)足的醫(yī)療需求。我們希望這個(gè)藥物，連同其給藥方式一起，可以為飽受這一致殘性疾患困擾的患者帶來(lái)重要的改變?！?sup>
囊性纖維化是一種進(jìn)行性遺傳性疾病，可導(dǎo)致持續(xù)的肺部感染，并隨著時(shí)間的推移而限制患者的呼吸能力。[6] 盡管近年來(lái)治療選擇得到了改善，患者仍面臨著不斷惡化的健康狀況，中位預(yù)期壽命僅為四十多歲。[12]
