美國麻省劍橋和中國北京2019年8月22日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160）是一家處于商業(yè)階段的生物醫(yī)藥公司，專注于用于癌癥治療的創(chuàng)新型分子靶向和免疫腫瘤藥物的開發(fā)和商業(yè)化。公司今天宣布美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已受理澤布替尼用于治療先前至少接受過一項治療的套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者的新藥上市申請（NDA）并授予優(yōu)先審評資格，處方藥申報者付費法案（PDUFA）日期為2020年2月27日。FDA于今年早些時候授予澤布替尼針對該適應(yīng)癥的突破性療法認(rèn)定。

百濟(jì)神州高級副總裁、全球藥政事務(wù)負(fù)責(zé)人閆小軍女士表示：“澤布替尼是一款高效力、高選擇性的BTK抑制劑。其設(shè)計旨在最大化BTK占有率、最小化脫靶效應(yīng)，目前在多項B細(xì)胞惡性腫瘤中展現(xiàn)了成為新治療方案的潛力。我們很驕傲能看到在美國遞交的首項NDA被受理并被授予優(yōu)先審評資格用于治療復(fù)發(fā)/難治性套細(xì)胞淋巴瘤——一項具有高度侵襲性的淋巴瘤。百濟(jì)神州正在開展針對澤布替尼的廣泛的全球臨床開發(fā)項目，由八項3期或潛在的注冊性臨床研究組成，其中包括兩項正在開展的頭對頭對比試驗；目前，在所有項目中已有約1,500位患者接受了澤布替尼的治療?！?/p>

這項NDA是基于以下數(shù)據(jù)，包括在共計123位患者中開展的兩項臨床試驗——一項澤布替尼用于治療B細(xì)胞淋巴瘤患者的全球1/2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT02343120）和一項在中國開展的澤布替尼用于治療復(fù)發(fā)/難治性（R/R）MCL患者的多中心2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03206970）；以及在五項臨床試驗中641位患者的安全數(shù)據(jù)以及非臨床數(shù)據(jù)。

關(guān)于套細(xì)胞淋巴瘤

淋巴瘤是一組起源于B、T或NK細(xì)胞的含多種亞型的惡性腫瘤。套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）通常是侵襲性的非霍奇金淋巴瘤（NHL），起源于“套區(qū)”的B細(xì)胞。2014年，美國約有70,800新增NHL病例，其中MCL新增病例為總數(shù)的 6%（約4,200起）[i]。雖然偶爾患者病程呈惰性進(jìn)展，但是MCL通常預(yù)后很差，中位生存期為三至四年[ii]。MCL在診斷時通常已經(jīng)處于疾病晚期。

關(guān)于澤布替尼

澤布替尼是一款由百濟(jì)神州科學(xué)家自主研發(fā)的在研的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進(jìn)行廣泛的關(guān)鍵性臨床試驗項目，作為單藥和與其他療法進(jìn)行聯(lián)合用藥治療多種淋巴瘤。

百濟(jì)神州針對澤布替尼開展廣泛的臨床試驗包括一項已完成患者入組的針對華氏巨球蛋白血癥（WM）患者對比伊布替尼（目前唯一獲批用于治療WM的BTK抑制劑）的3期ASPEN臨床試驗；一項已完成患者入組的對比苯達(dá)莫司汀聯(lián)合利妥昔單抗針對初治（TN）慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者的3期SEQUOIA臨床試驗；一項與 GAZYVA^®（奧比妥珠單抗）聯(lián)合用藥治療復(fù)發(fā)/難治性（R/R）濾泡性淋巴瘤的全球關(guān)鍵性2期臨床試驗；一項針對R/R CLL/ SLL患者對比伊布替尼的全球3期ALPINE臨床試驗; 一項用于治療未經(jīng)治療的MCL患者的3期臨床試驗；一項用于治療R/R邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）患者的關(guān)鍵性2期MAGNOLIA臨床試驗；以及一項1期臨床試驗。百濟(jì)神州已經(jīng)完成了兩項澤布替尼的關(guān)鍵性 2 期臨床試驗，分別用于治療 R/R MCL 患者和 R/R CLL/SLL 患者；還完成了澤布替尼用于治療WM患者的關(guān)鍵性2期臨床試驗患者入組。

美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已授予澤布替尼用于治療 WM 患者的快速通道資格（Fast Track designation）以及用于治療先前至少接受過一種治療的成年MCL患者的突破性療法認(rèn)定（Breakthrough Therapy designation）。中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）正在對澤布替尼用于治療 R/R MCL 和 R/R CLL/SLL的新藥上市申請（NDA）進(jìn)行審評，兩者均被納入優(yōu)先審評。

澤布替尼是一款在研藥物，目前還未在任何國家獲批。

關(guān)于百濟(jì)神州

百濟(jì)神州是一家全球性的、商業(yè)階段的、以研發(fā)為基礎(chǔ)的生物科技公司，專注于分子靶向和免疫腫瘤療法的研發(fā)。百濟(jì)神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞和瑞士擁有2,700多名員工，在研產(chǎn)品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。百濟(jì)神州目前也正在打造抗癌治療的藥物組合方案，旨在為癌癥患者的生活帶來持續(xù)、深遠(yuǎn)的影響。在新基公司的授權(quán)下，百濟(jì)神州在華銷售 ABRAXANE^®注射用紫杉醇（納米白蛋白顆粒結(jié)合型）、瑞復(fù)美^®（來那度胺）和維達(dá)莎^®（注射用阿扎胞苷）[iii]。

前瞻性聲明

該新聞稿包含根據(jù)《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律下定義的前瞻性聲明，包括有關(guān)澤布替尼用于治療先前至少接受過一項治療的套細(xì)胞淋巴瘤患者的新藥上市申請的藥政審評和獲批，以及澤布替尼成為治療套細(xì)胞淋巴瘤患者及多項B細(xì)胞惡性腫瘤患者的潛在的治療方案。由于各種重要因素的影響，實際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風(fēng)險：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進(jìn)展以及產(chǎn)品上市審批；百濟(jì)神州的上市產(chǎn)品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州 對其技術(shù)和藥物知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)獲得和維護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州有限的營運歷史和獲得進(jìn)一步的營運資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化的能力；以及百濟(jì)神州在最近季度報告的10-Q表格中“風(fēng)險因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險；以及百濟(jì)神州向美國證券交易委員會期后呈報中關(guān)于潛在風(fēng)險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無責(zé)任更新該些信息。

[i] https://www.lls.org/sites/default/files/file_assets/mantlecelllymphoma.pdf

[ii] Philip J. Bierman, James O. Armitage, in Goldman's Cecil Medicine (Twenty Fourth Edition), 2012

[iii] ABRAXANE^®、瑞復(fù)美^®和維達(dá)莎^®為新基醫(yī)藥公司的注冊商標(biāo)。