悉尼2019年5月21日 /美通社/ -- 專注于腫瘤治療的澳大利亞生物科技公司 Kazia Therapeutics Limited (ASX: KZA; NASDAQ: KZIA) 欣然宣布，該公司與美國國家癌癥研究所 (National Cancer Institute) 贊助的美國癌癥研究網(wǎng)絡腫瘤臨床試驗聯(lián)盟（Alliance for Clinical Trials in Oncology Foundation，簡稱“該聯(lián)盟”）達成了合作。該聯(lián)盟將推出多中心II期研究，調(diào)查 Kazia 研究用新藥 GDC-0084 以及其他幾種靶向型癌癥療法在治療轉(zhuǎn)移性腦腫瘤（已經(jīng)擴散到大腦的腫瘤）方面的潛在效用。

研究首席調(diào)查員、哈佛醫(yī)學院 (Harvard Medical School) 醫(yī)學助理教授 Priscilla Brastianos（醫(yī)學博士）表示：“轉(zhuǎn)移性腦腫瘤確實代表了未得到滿足的臨床需求。我們迫切需要為這些患者找到更好的治療方案。我們希望這項研究能幫助我們找到一種新的治療模式。”Brastianos 博士還是麻省總醫(yī)院 (Massachusetts General Hospital) 血液學/腫瘤科的醫(yī)學助理醫(yī)師。她的研究重點是轉(zhuǎn)移性腦腫瘤，并受到該領域刊物的廣泛報道。美國各地領先中心的杰出醫(yī)師專家組成的研究指導委員會將和 Brastianos 博士一起完成這項研究。

要點

• 該聯(lián)盟將針對轉(zhuǎn)移性腦腫瘤患者啟動開放標簽II期研究。
• 根據(jù)腫瘤的基因特征，患者將被分配使用 abemaciclib（禮來公司 (Eli Lilly)）、entrectinib（基因泰克公司 (Genentech)）或 GDC-0084 (Kazia Therapeutics)接受治療。
• 這項試驗預計將在美國多家中心招募多達150名患者。
• 這項試驗將由該聯(lián)盟負責，Kazia 提供研究藥物和財政資助等支持。
• 這項研究的啟動意味著正在使用 GDC-0084 開展的臨床試驗總數(shù)達到四個，每個都是不同形式的腦腫瘤。

多達30%的轉(zhuǎn)移性腫瘤患者會發(fā)展為腦內(nèi)繼發(fā)性腫瘤（轉(zhuǎn)移性腫瘤）。僅美國一個國家，每年估計就約有20萬例轉(zhuǎn)移性腦腫瘤。治療方案仍然有限，而且轉(zhuǎn)移性腦腫瘤患者的平均生存期為3至27個月，具體還取決于原發(fā)腫瘤的位置等因素。

人們?nèi)找嬲J識到癌癥是一種復雜的疾病，類似部位（如乳房、肺等）的腫瘤對治療的反應可能有很大的不同，其中一個重要因素便是腫瘤的基因特征。臨床研究已開始把重點放在根據(jù)基因特征仔細分配病人進行治療上，這種方法有時被成為“精準醫(yī)療”或“個性化醫(yī)療”。該聯(lián)盟的研究便是這種方法的一個例子。

該聯(lián)盟的研究又稱“A071701”，預計將一共招募多達150名患者，所有這些患者的腫瘤都已經(jīng)擴散到了大腦。只有 PI3K 通路發(fā)生基因改變的患者會接受 GDC-0084 治療。所有招募的患者中，預計將約有1/3被分配到這一組。其他基因突變患者將被分配接受 CDK 抑制劑 abemaciclib（又名 Verzenio?，禮來公司生產(chǎn)，已獲美國食品和藥物管理局 (FDA) 批準用于治療某些形式的乳腺癌）或 Trk/ALK 抑制劑 entrectinib（基因泰克公司生產(chǎn)，尚未獲 FDA 批準）。

Kazia Therapeutics 首席執(zhí)行官詹姆斯-加納 (James Garner) 博士評論道：“該聯(lián)盟的研究是一項突破性研究項目，目標通過一項臨床研究調(diào)查幾種試驗藥物。研究將根據(jù)患者腫瘤的基因特征對他們進行分配治療。有影響 PI3K 通路的突變的患者將接受 GDC-0084 治療。這種方法在很大程度上代表著癌癥治療的未來。GDC-0084 能被選中，我們感到很高興。我們也很高興看到這項研究取得進展?！?/p>

此次研究的啟動意味著正在使用GDC-0084開展的臨床試驗總數(shù)達到四個：

據(jù)預計，這項研究大約需要兩年時間才能完成。Kazia 將提供支持，包括用于支付部分費用的財政資助。這項研究將根據(jù)美國 FDA 的“研究性IND”開展，研究的主要監(jiān)管責任將由該聯(lián)盟承擔。這項研究的執(zhí)行取決于適用機構審查委員會的批準和合同手續(xù)的完成，這些事項尚未最終確定。據(jù)預計，這項研究將于2019日歷年度下半年開始招募患者。

Kazia Therapeutics Limited簡介

Kazia Therapeutics Limited (ASX: KZA, NASDAQ: KZIA) 總部位于澳大利亞悉尼，是一家專注于腫瘤治療的創(chuàng)新生物科技公司。該公司的研發(fā)管線包含兩種臨床階段的候選開發(fā)藥物，目前正在為一系列腫瘤適應癥開發(fā)療法。

該公司的先導項目 GDC-0084 是一種 PI3K / AKT / mTOR 信號通路小分子抑制劑，用于治療最為常見和侵襲性最強的成人原發(fā)性腦瘤 -- 多形性成膠質(zhì)細胞瘤。Kazia 在2016年末從基因泰克公司那里獲得關于GDC-0084 的開發(fā)授權，GDC-0084在2018年進入二期臨床試驗。初步安全數(shù)據(jù)于2019年5月對外公布，有效性數(shù)據(jù)則預計將于2019年下半年對外公布。2018年2月，GDC-0084 獲得美國食品和藥物管理局成膠質(zhì)細胞瘤孤兒藥的資格認定。

TRX-E-002-1 (Cantrixil) 是一種第三代苯并吡喃分子，擁有對抗癌癥干細胞的活性，目前正在為治療卵巢癌進行開發(fā)。TRX-E-002-1 目前在澳大利亞和美國進行一期臨床試驗。初步數(shù)據(jù)已于2019年4月在美國癌癥研究協(xié)會 (AACR) 年會公布，相關研究仍在進行。2015年4月，Cantrixil 獲得 FDA 卵巢癌孤兒藥的資格認定。

腫瘤臨床試驗聯(lián)盟簡介

腫瘤臨床試驗聯(lián)盟（簡稱“該聯(lián)盟”）是由美國和加拿大約10000名醫(yī)師組成的臨床試驗網(wǎng)絡。該聯(lián)盟力求通過團結眾多學科的科學家和臨床醫(yī)生，致力于發(fā)現(xiàn)、驗證和傳播預防和治療癌癥的有效戰(zhàn)略，減少癌癥對人們的影響。該聯(lián)盟是美國國家癌癥研究所（簡稱“NCI”）贊助的國家臨床試驗網(wǎng)絡（National Clinical Trials Network，簡稱“NCTN”）的一部分。