德國達(dá)姆施塔特2019年3月4日電 /美通社/ -- 領(lǐng)先的科技公司、基因組編輯領(lǐng)導(dǎo)者默克(Merck)今天宣布，加拿大專利商標(biāo)局已經(jīng)批準(zhǔn)了默克有關(guān)在真核細(xì)胞中使用配對(duì)CRISPR切口酶的專利申請(qǐng)。對(duì)于需要準(zhǔn)確方法來開發(fā)難治性疾病治療方案，最終為患者提供治療的科學(xué)人員來說，該專利為他們提供了更加具體的重要解決方案。
默克執(zhí)行董事會(huì)成員兼生命科學(xué)業(yè)務(wù)首席執(zhí)行官吳博達(dá)(Udit Batra)表示：“此次獲得專利許可標(biāo)志著我們?cè)贑RISPR治療安全性方面取得了又一進(jìn)展，此專利所涉及的技術(shù)能夠提升CRISPR的致病基因修復(fù)功能，同時(shí)不會(huì)對(duì)健康基因產(chǎn)生影響。15年來，默克一直走在基因編輯創(chuàng)新的前沿，此次獲得專利許可進(jìn)一步擴(kuò)充了我們的基礎(chǔ)CRISPR切割和整合知識(shí)產(chǎn)權(quán)，以幫助科學(xué)人員推進(jìn)基因治療研究。”
CRISPR技術(shù)是默克的一項(xiàng)核心能力。默克支持在慎重考慮道德和法律標(biāo)準(zhǔn)的情況下，開展基因組編輯方面的研究。默克已組建獨(dú)立的外部生物倫理顧問小組，為默克所開展的研究提供指導(dǎo)，包括基因組編輯的研究或使用，并且確定了清晰的經(jīng)營定位，在考慮科學(xué)和社會(huì)問題的同時(shí)，不會(huì)妨礙任何有前景的治療方法的研究和應(yīng)用。
這項(xiàng)加拿大專利是默克在加拿大獲得的第二項(xiàng)專利和在全球獲得的第13項(xiàng)專利。該公司已于2018年底在澳大利亞和歐洲獲得類似專利。該最新專利所涉及的配對(duì)切口酶可通過高度靈活的高效方案來降低脫靶的影響，從而推進(jìn)特異性。
配對(duì)切口酶是靶向同一個(gè)基因目標(biāo)的兩個(gè)CRISPR切口酶，它們相互配合，通過切割染色體序列的對(duì)立鏈，以便造成雙鏈斷裂。這一過程可包含外源或供體序列的插入，其插入方式與默克的CRISPR整合技術(shù)相同。需要兩個(gè)CRISPR綁定活動(dòng)顯著降低了基因組中其他位置脫靶切割的可能性。
默克的CRISPR整合專利組合包括公司在澳大利亞、加拿大、中國、歐洲、以色列、新加坡和韓國獲得的專利。這些CRISPR專利旨在實(shí)現(xiàn)真核細(xì)胞序列的染色體整合或切割以及DNA序列的插入，以獲得想要的基因改變。
默克正在為所有應(yīng)用領(lǐng)域提供全部專利組合授權(quán)。
默克是全球首家為基因組編輯提供自定義生物分子（以RNA為向?qū)У腡argeTron?II組內(nèi)含子和CompoZr? 鋅指核酸酶）的公司，希望讓世界各地的更多研究人員使用這些方法。默克還是首家覆蓋全人類基因組的CRISPR排列庫生產(chǎn)商，通過使科學(xué)人員能夠研究更多疾病根源相關(guān)問題，加快疾病的治愈。
除了基礎(chǔ)基因編輯研究之外，默克還支持開發(fā)基于基因和細(xì)胞的治療方案，并生產(chǎn)病毒載體。默克的生命科學(xué)業(yè)務(wù)設(shè)有專門的基因編輯小組，旨在推進(jìn)從基因編輯到基因藥物生產(chǎn)的新型模式研究，進(jìn)一步增強(qiáng)了公司致力于該領(lǐng)域的承諾。
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