-  百濟(jì)神州 RAF 二聚體抑制劑 lifirafenib (BGB-283) 與 SpringWorks Therapeutics 的 MEK 抑制劑PD-0325901將進(jìn)行聯(lián)合治療的臨床評估
-  聯(lián)合療法將針對多種癌癥中常見的 RAS 突變
-  1b 期臨床研究預(yù)計(jì)在2019年第一季度開展

美國麻省劍橋，中國北京和紐約2018年9月6日電 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼: BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160），是一家處于商業(yè)階段的生物醫(yī)藥公司，專注于用于癌癥治療的創(chuàng)新型分子靶向和腫瘤免疫藥物的開發(fā)和商業(yè)化；SpringWorks Therapeutics 是一家處于臨床階段的罕見病和腫瘤醫(yī)藥公司，專注于為治療缺乏的患者群體尋找和開發(fā)創(chuàng)新型治療方案。百濟(jì)神州與 SpringWorks Therapeutics 今天宣布達(dá)成全球臨床合作協(xié)議，評估百濟(jì)神州在研 RAF 二聚體抑制劑 lifirafenib (BGB-283) 與 SpringWorks Therapeutics 在研 MEK 抑制劑 PD-0325901 的聯(lián)合療法在晚期實(shí)體瘤患者中的安全性、耐受性和初步療效。根據(jù)協(xié)議條款，百濟(jì)神州將負(fù)責(zé)進(jìn)行針對攜帶 RAS、RAF 突變和其他 MAPK 通路異常的晚期實(shí)體瘤患者的 1b 期臨床研究，此項(xiàng)研究預(yù)計(jì)于2019年第一季度開展，所有臨床研究和管理責(zé)任成本將由雙方平均分?jǐn)?。作為合作的一部分，SpringWorks 將監(jiān)督固定劑量的制劑工作。

百濟(jì)神州創(chuàng)始人、首席執(zhí)行官兼董事長歐雷強(qiáng)先生表示：“百濟(jì)神州致力于為治療方案有限、或沒有治療選擇的癌癥患者開發(fā)創(chuàng)新藥物。我們很高興與 SpringWorks Therapeutics 合作，探索這項(xiàng)聯(lián)合治療對攜帶 RAS 突變患者的潛在益處。這類患者群體有巨大的未被滿足的醫(yī)療需求?！?/p>

SpringWorks Therapeutics 首席執(zhí)行官 Saqib Islam 表示：“在所有癌癥患者中，攜帶 RAS 基因突變的患者約占四分之一，這使之成為開發(fā)新的癌癥治療方案的一個(gè)非常重要的領(lǐng)域。盡管抗 RAS 治療的研究已經(jīng)進(jìn)行了幾十年，但迄今為止還沒有一種治療方案獲得批準(zhǔn)。MEK 抑制劑與 RAF 二聚體抑制劑聯(lián)合療法有強(qiáng)大的科學(xué)理論依據(jù)，目前的臨床前數(shù)據(jù)已經(jīng)顯示出這一聯(lián)合療法的潛在優(yōu)勢。我們期待在現(xiàn)有的臨床前數(shù)據(jù)基礎(chǔ)上與百濟(jì)神州合作。”

關(guān)于lifrafenib

Lifirafenib 是由百濟(jì)神州的科學(xué)家在位于中國北京的研發(fā)中心自主研發(fā)的是一款具有 RAF 單體和二聚體抑制活性的在研小分子激酶抑制劑。Lifirafenib 已在臨床前模型、攜帶 V600E 型 BRAF 突變及非 V600E 型 BRAF 突變癌癥患者、非小細(xì)胞肺癌患者和 KRAS 突變型子宮內(nèi)膜癌患者中都展現(xiàn)出抗腫瘤活性。迄今為止，全球已有150多名患者服用了 lifirafenib。

關(guān)于 PD-0325901

最初由輝瑞的科學(xué)家研究發(fā)現(xiàn)，PD-0325901 是一種 MEK 抑制劑，是細(xì)胞存活和增殖的關(guān)鍵信號傳導(dǎo)蛋白。在臨床活檢中，PD-0325901 表現(xiàn)出阻斷 MEK 磷酸化的活性，從而阻止細(xì)胞生長，造成細(xì)胞死亡。臨床前模型表明在 RAS 突變實(shí)體瘤中，MEK 和 RAF 的抑制能產(chǎn)生顯著協(xié)同作用。通過垂直抑制 MAPK 信號通路，PD-0325901 與 lifirafenib 聯(lián)合療法有望克服阻礙 RAS 突變實(shí)體瘤治療開發(fā)的反饋回路。

此外，SpringWorks 打算于2019年啟動 PD-0325901 單藥治療1型神經(jīng)纖維瘤叢狀神經(jīng)纖維瘤亞型的臨床2b期試驗(yàn)。SpringWorks 也將就其 MEK 項(xiàng)目繼續(xù)評估新的授權(quán)及合作機(jī)會，用以補(bǔ)充現(xiàn)有臨床研究，以進(jìn)一步完成其為治療缺乏群體開發(fā)新療法的使命。

關(guān)于百濟(jì)神州

百濟(jì)神州是一家全球性的、商業(yè)階段的、以研發(fā)為基礎(chǔ)的生物科技公司，專注于分子靶向和免疫腫瘤療法的研發(fā)。百濟(jì)神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞和瑞士擁有超過1,300名員工，在研產(chǎn)品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。百濟(jì)神州目前也正在打造抗癌治療的藥物組合方案，旨在為癌癥患者的生活帶來持續(xù)、深遠(yuǎn)的影響。在新基公司的授權(quán)下，百濟(jì)神州在華銷售ABRAXANE^® 注射用紫杉醇（納米白蛋白顆粒結(jié)合型）、瑞復(fù)美^®（來那度胺）和維達(dá)莎^®（注射用阿扎胞苷）^[i]。

關(guān)于 SpringWorks Therapeutics

SpringWorks Therapeutics 是一家處于臨床階段的罕見病和腫瘤公司，專注于為治療缺乏的患者群體探索和開發(fā)創(chuàng)新型治療方案。公司成立于2017年9月，A輪融資為1.03億美元，由奧博資本、貝恩資本和輝瑞領(lǐng)投。SpringWorks Therapeutics 擁有輝瑞公司四個(gè)臨床治療方案的權(quán)利，其戰(zhàn)略模式為通過與患者群體、學(xué)術(shù)伙伴、投資人及生物制藥合作伙伴合作，為有前景的在研治療提供新的開發(fā)途徑。SpringWorks Therapeutics 領(lǐng)先的候選藥物 nirogacestat 是一種γ-分泌酶抑制劑，已在美國獲得孤兒藥資格用于治療硬纖維瘤，一種罕見的結(jié)締組織細(xì)胞非轉(zhuǎn)移性腫瘤，會導(dǎo)致兒童和成人嚴(yán)重發(fā)病、疼痛及功能喪失。公司的 MEK 抑制劑 PD-0325901，正在作為1型神經(jīng)纖維瘤叢狀神經(jīng)纖維瘤亞型的單藥療法進(jìn)行臨床研究，這種罕見遺傳性疾病是由于導(dǎo)致神經(jīng)系統(tǒng)腫瘤生長的 NF1基因突變引起。公司處于臨床開發(fā)早期階段的臨床候選物包括應(yīng)用于中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的脂肪酸酰胺水解酶 (FAAH) 抑制劑 (PF-04457845) 和治療血液病的 Gardos 通道抑制劑 senicapoc。欲了解更多信息，請?jiān)L問 www.springworkstx.com。

前瞻性聲明

根據(jù)《1995年私人證券訴訟改革法案》(Private Securities Litigation Reform Act of 1995) 以及其他聯(lián)邦證券法律要求，該新聞稿包含前瞻性聲明，包括有關(guān)百濟(jì)神州對 lifirafenib 和 PD-0325901 作為聯(lián)合治療相關(guān)的進(jìn)展計(jì)劃、潛在獲益以及百濟(jì)神州其他開發(fā)和戰(zhàn)略計(jì)劃等。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項(xiàng)的風(fēng)險(xiǎn)：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗(yàn)的啟動、時(shí)間表和進(jìn)展以及產(chǎn)品上市審批；百濟(jì)神州的上市產(chǎn)品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州對其技術(shù)和藥物知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)獲得和維護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州有限的營運(yùn)歷史和獲得進(jìn)一步的營運(yùn)資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化的能力；以及百濟(jì)神州在最近季度報(bào)告的 10-Q 表格中“風(fēng)險(xiǎn)因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險(xiǎn)；以及百濟(jì)神州向美國證券交易委員會期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無責(zé)任更新該些信息。

[i] ABRAXANE^®、瑞復(fù)美^®和維達(dá)莎^®為新基醫(yī)藥公司的注冊商標(biāo)。