 |
上海2017年11月10日電 /美通社/ -- 2017年，全球細(xì)胞治療行業(yè)發(fā)生了一些里程碑式的重大事件，美國(guó)FDA批準(zhǔn)了諾華公司和凱特制藥的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品上市，這意味著，2017年正式開(kāi)啟了CAR-T細(xì)胞治療的新時(shí)代，人類(lèi)正在進(jìn)入一個(gè)新的醫(yī)療創(chuàng)新前沿 -- 通過(guò)重編人的細(xì)胞來(lái)對(duì)抗癌癥。近日，CAR-T細(xì)胞治療領(lǐng)域又接連傳來(lái)好消息。
10月31日，諾華公司向FDA提交了CAR-T療法Kymriah 的另一個(gè)適應(yīng)癥上市申請(qǐng)，用于治療不適于接受自體干細(xì)胞移植的復(fù)發(fā)/難治彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者。在此之前，這款CAR-T療法已獲得FDA批準(zhǔn)用于治療復(fù)發(fā)性或難治性?xún)和?、青少年B細(xì)胞前體急性淋巴性白血?。ˋLL）（25歲以下患者）。11月6日，諾華公司向歐洲藥品管理局（EMA）提交了CAR-T療法Kymriah的上市許可申請(qǐng)，用于治療以上2個(gè)適應(yīng)癥。如果最終獲得FDA以及EMA的批準(zhǔn)，那么將會(huì)有更多患者受益。
11月6日，首款經(jīng)過(guò)美國(guó)FDA批準(zhǔn)進(jìn)入臨床試驗(yàn)的通用型CAR-T療法獲FDA放行繼續(xù)前進(jìn)，用于治療急性骨髓性白血病以及母細(xì)胞性漿細(xì)胞樣樹(shù)突細(xì)胞腫瘤。與已獲批上市的2款CAR-T療法相比，通用型CAR-T療法采用的是異體T細(xì)胞，可以隨時(shí)應(yīng)患者所需，不受患者自身T細(xì)胞質(zhì)量的影響。這類(lèi)通用型CAR-T療法在規(guī)模化生產(chǎn)和商業(yè)前景上更勝一籌。如果將來(lái)獲批準(zhǔn)上市，將又是一個(gè)里程碑突破。
CAR-T市場(chǎng)復(fù)合年增長(zhǎng)率達(dá)46.1%
FDA的審批對(duì)整個(gè)CAR-T細(xì)胞治療的發(fā)展帶來(lái)了很大的推動(dòng)力，CAR-T細(xì)胞治療的市場(chǎng)前景十分可觀。根據(jù)美國(guó)《Coherent Market Insights》發(fā)布的市場(chǎng)報(bào)告，2017年，全球CAR-T細(xì)胞治療市場(chǎng)估值為7200萬(wàn)美元，2019年至2028年間市場(chǎng)規(guī)模預(yù)計(jì)呈指數(shù)增長(zhǎng)，復(fù)合年增長(zhǎng)率為46.1%。
CAR-T細(xì)胞治療是一種能高效緩解血液類(lèi)腫瘤的突破性療法，目前已經(jīng)在白血病、淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤的治療中展現(xiàn)出了顯著的效果。對(duì)于實(shí)體瘤，CAR-T細(xì)胞治療仍然面臨著巨大的挑戰(zhàn)，因?yàn)镃AR-T所靶向的分子不僅出現(xiàn)在癌細(xì)胞表面，還出現(xiàn)在正常細(xì)胞表面，從而產(chǎn)生嚴(yán)重的副作用。隨著CAR-T細(xì)胞治療血液腫瘤獲批上市，人們對(duì)CAR-T治療實(shí)體瘤也充滿(mǎn)了期待。未來(lái)實(shí)體瘤一旦獲突破，CAR-T市場(chǎng)規(guī)模將更加龐大。
在美國(guó)，F(xiàn)DA將CAR-T細(xì)胞治療歸為生物制劑類(lèi)產(chǎn)品，并出臺(tái)了一系列指導(dǎo)性文件，對(duì)CAR-T細(xì)胞的試驗(yàn)設(shè)計(jì)、生產(chǎn)質(zhì)量控制等方面進(jìn)行標(biāo)準(zhǔn)化管理。FDA的審批路徑為國(guó)際上其他國(guó)家提供了重要參考和借鑒。在國(guó)內(nèi)，CFDA組織相關(guān)技術(shù)部門(mén)和專(zhuān)家起草的《細(xì)胞制品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則》預(yù)計(jì)可在2017年年內(nèi)正式發(fā)布執(zhí)行，這意味著中國(guó)對(duì)CAR-T細(xì)胞療法的監(jiān)管將進(jìn)入新的階段。
隨著各國(guó)政策的逐步完善，CAR-T細(xì)胞治療的上市將更加普遍。隨著上市大門(mén)的打開(kāi)，CAR-T療法的發(fā)展遇到了新的瓶頸。如何實(shí)現(xiàn)大規(guī)模生產(chǎn)？如何實(shí)現(xiàn)商業(yè)化階段的自動(dòng)化和智能化？這些問(wèn)題成為了全球細(xì)胞治療行業(yè)的焦點(diǎn)。
CAR-T細(xì)胞治療的工業(yè)進(jìn)展
無(wú)論從產(chǎn)品的一致性和質(zhì)量控制，還是從大規(guī)模生產(chǎn)角度，傳統(tǒng)的CAR-T制備都遠(yuǎn)遠(yuǎn)不能滿(mǎn)足未來(lái)商業(yè)化的需求。未來(lái)幾年，CAR-T細(xì)胞治療市場(chǎng)對(duì)工業(yè)生產(chǎn)的需求會(huì)愈加迫切。
CAR-T細(xì)胞治療的工業(yè)生產(chǎn)是未來(lái)市場(chǎng)發(fā)展的核心環(huán)節(jié)之一，受到了廣泛的關(guān)注，國(guó)際召開(kāi)的各大會(huì)議也常常將此列為重點(diǎn)議題。例如，9月底于美國(guó)波士頓召開(kāi)的《2017年基因&細(xì)胞治療生物工藝和商業(yè)化大會(huì)》專(zhuān)門(mén)對(duì)CAR-T生物制造工藝進(jìn)行了深入探討；即將于11月17日召開(kāi)的《2017國(guó)際細(xì)胞治療上海峰會(huì)》也將對(duì)CAR-T細(xì)胞治療的工業(yè)進(jìn)展展開(kāi)討論。由此可見(jiàn)，CAR-T細(xì)胞治療的工業(yè)生產(chǎn)已然成為了行業(yè)的焦點(diǎn)之一。
博雅控股集團(tuán)旗下的美股上市公司賽斯卡醫(yī)療是全球領(lǐng)先的細(xì)胞自動(dòng)化設(shè)備和技術(shù)供應(yīng)商，在CAR-T細(xì)胞制備自動(dòng)化領(lǐng)域具有多項(xiàng)創(chuàng)新專(zhuān)利技術(shù)，其自主研發(fā)的CAR-TXpress?在國(guó)際多個(gè)細(xì)胞治療相關(guān)會(huì)議上備受矚目。即將召開(kāi)的《2017國(guó)際細(xì)胞治療上海峰會(huì)》也邀請(qǐng)了博雅控股集團(tuán)共同探討CAR-T細(xì)胞治療的工業(yè)進(jìn)展。
CAR-TXpress?是全球第一條全自動(dòng)、全封閉的臨床級(jí)CAR-T細(xì)胞的CMC生產(chǎn)線，為CAR-T技術(shù)開(kāi)發(fā)機(jī)構(gòu)提供卓越的整體解決方案。賽斯卡醫(yī)療的首席技術(shù)官Philip Coelho將在《2017國(guó)際細(xì)胞治療上海峰會(huì)》上詳細(xì)介紹該平臺(tái)，并多名頂級(jí)專(zhuān)家共同討論。
CAR-TXpress?平臺(tái)整合了多元自動(dòng)化流程，包括T細(xì)胞的分離、純化、培養(yǎng)、洗滌以及單盒式自動(dòng)冷凍保存（-196攝氏度）和檢索，能夠?qū)崿F(xiàn)免疫細(xì)胞手工分離流程自動(dòng)化。該平臺(tái)擁有多項(xiàng)創(chuàng)新專(zhuān)利技術(shù)，能夠從血液、骨髓、白細(xì)胞分離產(chǎn)物和其他細(xì)胞中分離出稀有的、治療所需的關(guān)鍵靶細(xì)胞，并且能夠保證無(wú)菌及保持細(xì)胞的活力。
結(jié)語(yǔ)
政策的發(fā)展給全球CAR-T細(xì)胞治療行業(yè)帶來(lái)了新氣象。隨著產(chǎn)品通過(guò)批準(zhǔn)上市，CAR-T細(xì)胞治療的商業(yè)化成為了未來(lái)市場(chǎng)的重點(diǎn)。目前，CAR-T治療還屬于個(gè)性化階段，商業(yè)化階段的自動(dòng)化和智能化是未來(lái)的大趨勢(shì)。隨著自動(dòng)化技術(shù)的發(fā)展，CAR-T細(xì)胞治療的工業(yè)進(jìn)展越來(lái)越顯著，為克服商業(yè)化瓶頸帶來(lái)了有效解決方案。
