北京2017年9月10日電 /美通社/ -- 作為專注為罕見病患者服務的全球領先生物科技公司，夏爾非常榮幸能夠助力9月7-10日在中國北京舉辦的第十二屆國際罕見病與孤兒藥大會（ICORD）暨第六屆中國罕見病高峰論壇。作為罕見病領域內較大規(guī)模的國際會議，本次大會是國際罕見病與孤兒藥大會第一次在中國舉辦，并由國際罕見病與孤兒藥大會（ICORD）、罕見病發(fā)展中心（CORD）、北京協(xié)和醫(yī)院（PUMCH）共同舉辦。

第十二屆國際罕見病與孤兒藥大會（ICORD）暨第六屆中國罕見病高峰論壇開幕式

為應對中國及亞太地區(qū)罕見病領域面臨的諸多挑戰(zhàn)，夏爾將在今年的國際罕見病與孤兒藥大會上舉辦一場衛(wèi)星會議和兩場分組會議，并邀請到多位專家發(fā)表精彩演講。本屆大會吸引了超過500名來自世界各地的代表參會，其中一半以上為醫(yī)生及患者組織代表。

夏爾全球醫(yī)學事務總監(jiān)Martina Muttke博士表示：“我們現(xiàn)今對罕見病的了解還只是冰山一角，目前已知的罕見病中僅有5%有藥可醫(yī)^[1]。提高罕見病診斷和治療水平迫在眉睫。為此，夏爾將把握重大機遇，通過持續(xù)的研發(fā)創(chuàng)新，推動罕見病產品線的不斷豐富。事實上，目前夏爾超過75%的臨床項目都針對罕見病適應癥，并覆蓋臨床研發(fā)的各個階段。多年來，夏爾始終踐行對罕見病患者的承諾，致力于提高創(chuàng)新療法在罕見病患者群體中的可及性^[2]?！?/p>

雖然在亞太地區(qū)已有多項舉措以推動罕見病的診斷和治療，但罕見病的認知水平仍不容樂觀。據(jù)估計，僅中國就有超過1600萬罕見病患者，且每年新出生的患者超過20萬^[3]。為了提高人們對罕見病的認知并普及罕見病相關知識，當務之急是在中國建立相關的患者登記中心/組織機構，確立監(jiān)管框架，并出臺醫(yī)保政策。這將有助于中國更加有力地應對與罕見病相關的醫(yī)療和社會負擔。近期，中國已在這一方面取得重大進展，即國家食品藥品監(jiān)督管理局宣布將加速罕見病創(chuàng)新藥物在中國的審批流程，包括鼓勵罕見病研發(fā)力度，首份國家罕見病名錄也將由國家衛(wèi)生和計劃生育委員會規(guī)劃出臺。

罕見病發(fā)展中心（CORD）創(chuàng)始人兼主任黃如方（Kevin Huang）表示：“我們需要與各領域利益相關方，尤其是像夏爾這樣的合作伙伴攜手努力，才能不斷改善罕見病患者的診療局面。這是一項需要我們?yōu)橹恍缸非蟮氖聵I(yè)。此次在中國舉辦的2017年國際罕見病與孤兒藥大會將成為一項里程碑，引領業(yè)界交流專業(yè)信息、較佳實踐、并轉變全國各界對罕見病的認知?！?/p>

高達80%的罕見病是由于基因缺陷所致。因此，即使癥狀不會立即顯現(xiàn)，疾病也將伴隨患者終生。以遺傳性血管性水腫（HAE）為例，這是一種患病率為1/100000-1/10000的遺傳性疾病，典型癥狀是伴隨疼痛的嚴重復發(fā)性水腫，甚至可能危及生命。

遺傳性血管性水腫（HAE）中國患者組織培育計劃啟動儀式

北京協(xié)和醫(yī)院變態(tài)反應科主任醫(yī)師支玉香教授表示：“鑒于遺傳性血管性水腫的低發(fā)病率和非特異性癥狀，這種疾病診斷的較大障礙是初始識別。由于頻繁急性發(fā)作，遺傳性血管性水腫會嚴重影響患者的生活質量，甚至危及生命, 造成沉重的身心負擔，耽誤患者的正常工作與學習。因此，管理這些癥狀并采取按需治療方式勢在必行。本次大會搭建了一個很好的國際交流平臺，通過與歐洲和澳大利亞醫(yī)生及患者交流，我們將可更好地幫助中國患者管理遺傳性血管性水腫?！?/p>

作為罕見疾病領域的領航者，夏爾始終致力于與罕見病群體合作，確?；颊吣軌蚣皶r獲得前沿的創(chuàng)新療法。夏爾在血液疾病領域有著悠久的傳承，借助70多年的創(chuàng)新經驗，可提供領先的產品組合。通過在推動早期診斷、早期預防和個性化治療等方面的努力，夏爾始終致力于提高治療標準。目前，夏爾已在全球27個國家和地區(qū)開展血友病患者協(xié)會合作項目，助力確診3萬名新病例。

夏爾中國總經理叢凡表示：“這些疾病雖然罕見，但診斷和治療方法不應罕見。在夏爾，我們長期以來肩負著獨特的責任，致力于為缺醫(yī)少藥的患者群體提供支持?，F(xiàn)在正是在中國采取行動以應對罕見病的較佳時機，夏爾已經為此做好充分準備?！?/p>

夏爾中國總經理叢凡在開幕式上發(fā)言

[1] 全球基因計劃罕見病事實統(tǒng)計，Engel 2013年，Miyamoto和Kakkis，2011年
[2] 夏爾2016年年度報告
[3] 中國有1600多萬名罕見病患者，關鍵在于降低疾病誤診率，新華網(wǎng)，2016年9月25日

關于夏爾

夏爾是專注為罕見病及其他專科疾病患者服務的全球領先生物科技公司。我們致力于在核心治療領域開發(fā)世界一流的產品，造福全球100多個國家和地區(qū)的患者。這些治療領域包括血液疾病、免疫系統(tǒng)疾病、神經系統(tǒng)疾病、遺傳性血管性水腫與溶酶體貯積癥、胃腸道與內科疾病，以及不斷壯大的腫瘤疾病產品線。

每一天，我們的員工都懷揣著共同的使命：為全球數(shù)億缺醫(yī)少藥的罕見病和其他?？萍膊』颊哐邪l(fā)和提供突破性創(chuàng)新療法，以幫助改善患者的生命質量。

夏爾榮獲Scrip Intelligence頒發(fā)的“2016年年度較佳制藥企業(yè)”稱號以及2015年美國RepTrak® 100“全美聲譽較佳醫(yī)療企業(yè)”稱號，并位列“2015年全球100強最可持續(xù)發(fā)展企業(yè)”^[i]榜單及“2016年全球100強最綠色環(huán)保企業(yè)”^[ii]榜單。^[iii]

http://www.shire.com.cn

關于ICORD

ICORD（International Conferences on Rare Diseases and Orphan Drugs，簡稱ICORD）誕生于2005年，是一個專注于罕見病和/或孤兒藥領域的國際協(xié)會，涉及健康護理、學術研究、產業(yè)、患者組織、監(jiān)管機構、醫(yī)療機構和公共政策專家。ICORD的使命是通過更好的知識、研究、服務、信息、教育和意識幫助改善罕見病患者及其家人的生命質量。

http://icord.se/upcoming-events/icord-2017-in-beijing-china

前瞻性說明

除此中包含的歷史事實外，本文所列事項均為前瞻性聲明，包括但不限于未來戰(zhàn)略、計劃、目標、期望和意向、臨床試驗的預期時間以及內測產品和產品線產品的批準和商業(yè)潛力。此類前瞻性聲明涉及一定的風險和不確定性，且隨時可能發(fā)生變化。若此類風險和不確定性確有發(fā)生，會對夏爾的業(yè)績造成重大不利影響。此類風險和不確定性包括但不限于下述各項：

• 夏爾的產品可能無法取得商業(yè)成功；
• 政府法規(guī)和市場發(fā)展會加劇價格壓力并限制患者對藥品的可及性，這些可能會對公司未來營收、財務狀況及經營業(yè)績帶來影響；
• 夏爾旗下的生產基地僅可生產部分產品，而另一部分產品主要依賴第三方合約制造商來生產或由其來提供商品與服務。夏爾的部分產品或材料僅可從單一獲準制造商處購買。夏爾產品供應鏈任一環(huán)節(jié)出現(xiàn)中斷，都可能導致夏爾無法繼續(xù)推廣或開發(fā)某種商品或在一段時間內無法以商業(yè)可行的方式推廣或開發(fā)某種商品；
• 夏爾的產品制造商需要接受不同監(jiān)管機構的廣泛監(jiān)督。與制造場所、材料或制造流程變更相關的監(jiān)管批準或干預措施可能會導致重大延遲、運營成本攀升、喪失產品銷售契機、研發(fā)活動中斷或新產品上市延遲等后果；
• 夏爾的某些療法需要漫長且復雜的生產流程，可能導致夏爾無法及時響應市場力量或無法有效管理自身的產能；
• 夏爾產品組合中的產品處于研發(fā)各個階段。這些產品最終能否開發(fā)成功具有很大的不確定性，需要投入大量費用和時間，且無法保證此類產品能夠通過監(jiān)管部門的審批；
• 某些客戶的行為可能會影響夏爾銷售或推廣產品獲利的能力。此類客戶采購或分銷產品的模式一旦發(fā)生波動，可能會對公司的營收、財務狀況或經營業(yè)績產生不利影響；
• 夏爾的產品或備選產品在運營所在地的產品市場中面臨著激烈的競爭，包括源自仿制藥的競爭；
• 法務事宜、稅務稽查及其他爭端，包括公司執(zhí)行和捍衛(wèi)業(yè)務運營所需的專利及其他知識產權的能力等方面一旦出現(xiàn)不利結果，可能對合并后公司的營收、財務狀況或經營業(yè)績產生重大不利影響；
• 欠缺與其他公司或組織競爭高素質人才的能力；
• 在收購NPS制藥公司、Dyax Corp或百深后一旦未能實現(xiàn)預期的戰(zhàn)略目標，包括預期的運營效率、成本節(jié)約提升、協(xié)同效益或其他預期取得的利益，可能會對公司的財務狀況和經營業(yè)績帶來不利影響；
• 夏爾的增長戰(zhàn)略部分依賴于自身通過外部合作擴展產品組合范圍的能力，若此舉不成功，則可能對夏爾產品的開發(fā)和銷售帶來不利影響；
• 全球經濟增長放緩、夏爾業(yè)務運營所在國經濟不穩(wěn)定以及外匯匯率和利率的變化都可能對夏爾的信貸投放和成本及客戶的購買和支付模式帶來不利影響，其中涉及客戶應收賬款的可收回性；
• 上市產品未能有效發(fā)揮作用或成為不良副作用的根因，可能會導致夏爾聲譽受損、產品撤回或針對夏爾采取法律行動；
• 監(jiān)管部門或執(zhí)法機構對公司在高度管制市場中從事的經營活動展開調查或采取強制執(zhí)行措施，可能致使公司產生大量法務費用或需要支付巨額賠償金或罰金；
• 夏爾對信息技術依賴程度較高，其系統(tǒng)和基礎設施均面臨一定風險，包括服務中斷、敏感或保密信息丟失、網(wǎng)絡攻擊及其他安全漏洞或數(shù)據(jù)泄露等風險，進而對公司營收、財務狀況及經營業(yè)績產生重大不利影響；
• 為了注資收購百深，夏爾可能會產生大量額外的債務，由此降低夏爾的業(yè)務靈活性并提升借款成本；
• Dyax或百深在融入夏爾的過程中一旦出現(xiàn)困難，可能導致合并后公司無法在既定的時間內或根本無法實現(xiàn)預期的運營效率、成本節(jié)約、收入提升、協(xié)同效益或其他預期取得的利益；以及
• 夏爾在不時提交給美國證券交易委員會的文件中列明的其他風險及不確定性，包括夏爾以10-Q表格提交的、截至2016年6月30日的季度報告中“第1A項 -- 風險因素”中列明的風險。

現(xiàn)予以明確，由我司或我司代表做出的所有前瞻性聲明均完全受到本警示性聲明的制約。我司提醒廣大用戶，對于截至本警示性聲明日期的所有前瞻性聲明，切勿過度依賴。除非適用法律另有規(guī)定，對于本警示性聲明日期之后出現(xiàn)的新信息以及未來事件或狀況，我司不承擔更新或修改前瞻性聲明的義務。

參考：

[i] 企業(yè)爵士，2015年1月21日，2015年全球100強最可持續(xù)發(fā)展企業(yè)
[ii] 新聞周刊，2014年全球最綠色環(huán)保企業(yè)
[iii] 夏爾2016年企業(yè)社會責任評估報告